蘇州2025年7月29日 /美通社/ -- 康寧杰瑞生物制藥（股票代碼：9966.HK）宣布，HER2雙特異性抗體偶聯(lián)藥物（ADC）JSKN003獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation，ODD），用于治療胃癌及胃食管結(jié)合部癌（GC/GEJ）。

胃癌及胃食管結(jié)合部癌（GC/GEJ）是全球第5大常見癌癥，也是全球癌癥死亡的第5大原因，根據(jù)世界衛(wèi)生組織下屬的國際癌癥研究機構(gòu)發(fā)布的2022年全球惡性腫瘤統(tǒng)計報告顯示，全球每年約有96萬例新發(fā)病例、66萬例死亡病例。在美國，SEER數(shù)據(jù)庫模型預(yù)測顯示，2024年GC/GEJ新發(fā)病例26890例，新增死亡病例10880例，5 年總生存率不足40%。氟尿嘧啶類和鉑類化療藥物是常用的一線治療?？蛇x的二線和后線治療包括紫杉醇聯(lián)合雷莫西尤單抗、紫杉醇、多西他賽、伊立替康和最佳支持療法，客觀緩解率約為15-25%。二線中位總生存期（OS）僅有8-9個月，后線中位總生存期僅4-6個月。

JSKN003是康寧杰瑞利用特有的糖基定點偶聯(lián)平臺自主研發(fā)的HER2雙抗ADC，將抗體分子KN026重鏈糖基經(jīng)過酶催化和點擊化學(xué)反應(yīng)獲得DAR值約為4的定點修飾抗體偶聯(lián)物，能夠結(jié)合腫瘤細胞表面的HER2，通過細胞內(nèi)吞釋放拓撲異構(gòu)酶Ⅰ抑制劑，進而發(fā)揮抗腫瘤作用。JSKN003較同類ADC藥物具有更好的血清穩(wěn)定性、更強的旁觀者殺傷效應(yīng)，有效地擴大了治療窗。澳大利亞Ⅰ期臨床研究JSKN003-101（NCT05494918）和中國Ⅰ/Ⅱ期臨床研究JSKN003-102（NCT05744427）顯示，JSKN003耐受性和安全性良好，在既往接受過多線系統(tǒng)性抗腫瘤治療后的多種晚期實體瘤患者中療效明顯，尤其在HER2高表達的胃腸道腫瘤患者中具有良好的抗腫瘤活性，詳細數(shù)據(jù)于2024年ESMO大會上首次公布，并于2025年6月ASCO年會上更新。

"孤兒藥資格認定"源自 《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act，ODA），是FDA鼓勵開發(fā)用于治療在美國患病人數(shù)低于20萬的疾病的創(chuàng)新藥措施。JSKN003獲得該認定后將有利于后續(xù)在美國的研發(fā)、注冊與商業(yè)化等方面獲得相關(guān)政策支持，包括研發(fā)費用資助、臨床研究費用稅收減免、處方藥用戶費用豁免、加速上市審評審批等，以及藥物獲批后有望獲得美國市場的7年獨占權(quán)。

關(guān)于JSKN003

JSKN003是康寧杰瑞利用領(lǐng)先的糖基定點偶聯(lián)平臺，基于KN026自主研發(fā)的HER2雙抗ADC，能夠結(jié)合腫瘤細胞表面的HER2，通過細胞內(nèi)吞釋放拓撲異構(gòu)酶Ⅰ抑制劑，進而發(fā)揮抗腫瘤作用。較同類ADC藥物，JSKN003具有更好的血清穩(wěn)定性、更強的旁觀者殺傷效應(yīng)，有效地擴大了治療窗。

在中國和澳大利亞進行的多項不同階段的臨床研究顯示了JSKN003良好的安全性。在接受過多線抗腫瘤治療的多種晚期實體瘤患者中，尤其是在鉑耐藥卵巢癌、HER2表達的乳腺癌以及HER2高表達的其他實體瘤患者中療效明顯。JSKN003已獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）授予突破性療法認定，用于治療鉑耐藥復(fù)發(fā)性上皮性卵巢癌、原發(fā)性腹膜癌或輸卵管癌。目前JSKN003治療HER2低表達乳腺癌、鉑耐藥卵巢癌、HER2陽性乳腺癌的三項Ⅲ期臨床研究以及多個探索性Ⅱ期臨床研究正在順利進行。

2024年9月，康寧杰瑞與石藥集團（股票代碼：1093.HK）全資子公司上海津曼特生物科技有限公司（以下簡稱"津曼特生物"）達成授權(quán)合作，津曼特生物獲得在中國內(nèi)地（不包括香港、澳門及臺灣地區(qū)）開發(fā)、銷售、許諾銷售及商業(yè)化JSKN003用于治療腫瘤相關(guān)適應(yīng)癥的獨家許可及再許可權(quán)，并成為JSKN003腫瘤相關(guān)適應(yīng)癥在中國內(nèi)地的唯一上市許可持有人（MAH）?？祵幗苋鸨Ａ鬔SKN003的獨家生產(chǎn)權(quán)。

關(guān)于康寧杰瑞

康寧杰瑞是一家以創(chuàng)新驅(qū)動、聚焦腫瘤治療領(lǐng)域的生物制藥公司。2019年12月12日，公司在香港聯(lián)交所主板上市（股票代碼：9966.HK）。

康寧杰瑞依托自主研發(fā)的單域抗體、雙特異性抗體、糖基定點偶聯(lián)、連接子載荷、雙載荷抗體偶聯(lián)及大分子藥物高濃度皮下制劑等核心技術(shù)平臺，構(gòu)建了具有差異化創(chuàng)新和國際競爭力的產(chǎn)品矩陣，覆蓋抗體偶聯(lián)藥物（ADC）、雙抗及單域抗體等前沿領(lǐng)域。

公司已有1個產(chǎn)品獲批上市（恩沃利單抗注射液KN035，商品名：恩維達®，全球首個皮下注射PD-(L)1抑制劑），在腫瘤治療的便捷性和可及性上做出了重大突破。此外，公司有多個雙抗和雙抗ADC項目在臨床研究階段，并且快速推進以雙抗ADC和雙載荷ADC為主的臨床前管線。公司已與石藥集團、ArriVent、Glenmark等合作方達成多項針對產(chǎn)品或技術(shù)平臺的戰(zhàn)略合作。

"康達病患，瑞濟萬家"?？祵幗苋鹬铝τ诮鉀Q未滿足的臨床需求，不斷努力，開發(fā)高效、安全、具有全球競爭優(yōu)勢的抗腫瘤藥物，以"中國智造"的抗癌方案惠及全球患者。

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