上海 2025年6月10日 /美通社/ -- 今日，渤健中國(guó)宣布，創(chuàng)新藥物托夫生注射液（商品名：凱盛迪?）正式在中國(guó)商業(yè)上市，意味著我國(guó)符合條件的漸凍癥患者即將有機(jī)會(huì)用上這款創(chuàng)新藥物。作為全球首個(gè)獲批的肌萎縮側(cè)索硬化（ALS，俗稱"漸凍癥"）精準(zhǔn)治療藥物，托夫生注射液在國(guó)家罕見(jiàn)病防治戰(zhàn)略及加快引入創(chuàng)新藥物的利好政策的推動(dòng)下，于去年 9 月在中國(guó)獲批，用于治療攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）成人患者。此次托夫生注射液在中國(guó)商業(yè)上市，填補(bǔ)了漸凍癥治療領(lǐng)域巨大未滿足需求，開(kāi)啟了中國(guó)漸凍癥精準(zhǔn)診療新紀(jì)元。

近年來(lái)，國(guó)家高度重視罕見(jiàn)病防治和創(chuàng)新藥發(fā)展。2025年政府工作報(bào)告提出 "制定創(chuàng)新藥目錄，支持創(chuàng)新藥發(fā)展"，充分彰顯了政府在完善多層次醫(yī)療保障體系的大框架下對(duì)創(chuàng)新藥發(fā)展的重視。在此背景下，各地積極響應(yīng)并持續(xù)優(yōu)化保障政策，如山東省地市層面定制型商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)罕見(jiàn)病特藥目錄，"廣州穗新保-珠江藥安心"創(chuàng)新藥械商業(yè)健康保險(xiǎn)目錄均已收載托夫生注射液，進(jìn)一步提升了ALS患者對(duì)創(chuàng)新藥物的可及性。

作為神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域及罕見(jiàn)病領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，渤健中國(guó)積極響應(yīng)《 "健康中國(guó)2030"規(guī)劃綱要》，多年來(lái)，始終與中國(guó)政府同頻共振，從引進(jìn)創(chuàng)新藥物到推動(dòng)診療發(fā)展，從開(kāi)展疾病教育到助力多層次保障體系搭建，不斷提升罕見(jiàn)病用藥與診療可及性，切實(shí)改善患者的生活質(zhì)量，讓他們有機(jī)會(huì)擁抱生命的更多可能。此次托夫生注射液的上市，是渤健中國(guó)深耕神經(jīng)科學(xué)和罕見(jiàn)病領(lǐng)域取得的又一里程碑式突破，再次以實(shí)際行動(dòng)踐行了"深切關(guān)愛(ài)、成就卓越、改變生命"的企業(yè)信條。

作為運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病中最常見(jiàn)的一種類(lèi)型，ALS通常會(huì)導(dǎo)致患者大腦和脊髓中與運(yùn)動(dòng)相關(guān)的神經(jīng)細(xì)胞逐漸死亡，從而引起全身與自主運(yùn)動(dòng)相關(guān)的肌肉無(wú)力和萎縮，最終，患者往往因吞咽困難、呼吸肌無(wú)力等問(wèn)題而死亡，生存時(shí)間通常為3-5年。SOD1是第一個(gè)被發(fā)現(xiàn)的ALS致病基因，也是中國(guó)ALS人群中最常見(jiàn)的致病基因。托夫生注射液是一種反義寡核苷酸(ASO)藥物，可通過(guò)減少SOD1蛋白合成，減少毒性SOD1蛋白的蓄積，從而減輕運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的損傷，減緩疾病進(jìn)展。

在所有 ALS患者中，無(wú)論其有無(wú)家族病史，都有一定幾率是由SOD1基因突變引起?！?/b>2023肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）基因檢測(cè)與咨詢的循證共識(shí)指南》指出，所有ALS患者都應(yīng)接受包括SOD1在內(nèi)的基因檢測(cè)。基因檢測(cè)可幫助患者明確自身所患ALS是否與特定基因突變相關(guān)，對(duì)于疾病的精準(zhǔn)診斷、預(yù)后判斷和精準(zhǔn)治療具有重要意義。