上海2023年4月4日 /美通社/ -- 面對不斷變化的局勢，技術創(chuàng)新依舊是生物醫(yī)藥企業(yè)長遠發(fā)展永恒的主旋律，為企業(yè)源源不斷地注入生命力，持續(xù)推動研發(fā)"從0到1"轉化以及商業(yè)化成功。近期，維亞6家投資孵化企業(yè)取得了顯著的成果與進展：Mediar、QurAlis成功完成融資；AmacaThera、AceLink、Basking及特科羅研發(fā)管線進展順利。下面，讓我們共同一覽他們的發(fā)展動態(tài)。

Mediar Therapeutics宣布完成1.05億美元的融資，以推進首創(chuàng)抗纖維化療法

3月15日，馬薩諸塞州劍橋，由維亞生物參與投資孵化的Mediar Therapeutics（以下簡稱"Mediar"）是一家可以開發(fā)阻止甚至逆轉纖維化進程治療方法的生物技術公司，宣布完成1.05億美元的融資（包括此前種子輪完成的2000萬美元融資），其中最近由諾華風險基金和Sofinnova Partners共同領投的8500萬美元的A輪融資，維亞生物繼續(xù)加注；Pfizer Ventures、Mission Bio、Gimv、Pureos、BMS、禮來、Ono Venture Investment和Mass General Brigham Ventures等多家投資機構跟投。

Mediar的管線包括三個新靶點，這些靶點可以很容易地在血液中檢測到，并與疾病嚴重程度相關，從而降低了臨床開發(fā)的風險。A輪融資將用于支持Mediar的首創(chuàng)抗體治療管線，這些治療管線在治療纖維化疾病的不同階段具有獨特的潛力，其中兩個項目將在2024年進入人體研究階段。

AmacaThera通過AmacaGel?技術平臺完成Ⅰ期臨床試驗的首批患者給藥，且其肺癌項目入選QuickFire Challenge

多倫多，2023年3月9日——一家由維亞生物參與投資孵化的、致力于通過改變治療方式來改善患者健康的臨床階段公司AmacaThera Inc（以下簡稱"AmacaThera"）宣布，已完成Ⅰ期臨床試驗的首批患者給藥。該試驗用來驗證AmacaGel?的安全性。AmacaGel?是AmacaThera獨特的可注射水凝膠技術平臺。它可以被直接注射到目標器官或切口部位，在那里形成一個儲庫，實現(xiàn)藥物的局部給藥，進而改善患者的生活。

此前AmacaThera還從關于肺癌和身體創(chuàng)傷的Innovations for Vets QuickFire Challenge中獲得資金支持。在QuickFire Challenge資金的支持下，AmacaThera將與另一家生物技術公司合作，對肺癌腫瘤進行可視化和采樣。

依托創(chuàng)新藥開發(fā)策略，QurAlis完成8800萬美元B輪融資

3月9日，維亞生物投資孵化的初創(chuàng)公司QurAlis宣布完成了8800萬美元超額認購的B輪融資。QurAlis是一家臨床階段的生物技術公司，開發(fā)針對肌萎縮側索硬化癥（ALS）和其他經(jīng)過基因驗證靶點的神經(jīng)退行性疾病的突破性精準藥物。此次融資由EQT Life Sciences領投，Sanofi Ventures、Droia Ventures、Mission BioCapital、Amgen Ventures、MP Healthcare Venture Management等新老投資者也參與了本輪融資。截至目前，QurAlis的融資總資金額達到了1.435億美元。此外，公司還宣布任命了兩名新董事會成員：EQT Life Sciences的管理董事Cillian King博士和Sanofi Ventures的合伙人Laia Crespo博士。

本輪融資將用于推進公司領先管線QRL-201和QRL-101的臨床開發(fā)，同時也會用于支持正在進行和計劃中的管線，以及推進QurAlis的候選治療方案，這些候選治療方案針對ALS和遺傳相關額顳葉癡呆（FTD）病理學的特定成分，并根據(jù)致病基因突變和臨床生物標志物確定ALS患者群體。

AceLink在世界研討會上展示了AL01211的I期臨床數(shù)據(jù)和AL00804的臨床前數(shù)據(jù)

紐瓦克，加利福尼亞——AceLink Therapeutics, Inc. (以下簡稱"AceLink")， 一家由維亞生物參與投資孵化的、專注于開發(fā)遺傳性疾病新型療法的創(chuàng)新生物制藥公司近日公布，AL01211在健康受試者中I期臨床試驗的積極數(shù)據(jù)，以及AL00804的臨床前開發(fā)數(shù)據(jù)。

AL01211是一種新型口服不透過血腦屏障的葡萄糖神經(jīng)酰胺合酶抑制劑（GCSi），正在開發(fā)用于法布雷病的治療。

其數(shù)據(jù)亮點包括：

• AL01211安全耐受性良好，健康受試者中無顯著或者嚴重不良事件
• AL01211治療后顯示劑量依賴的PK和PD(血漿GL1和GL3的降低)特性
• l在臨床前研究中，AL01211廣泛分布于外周器官，不透過血腦屏障。這使得AL01211成為治療外周組織相關疾病的最佳選擇。
• 優(yōu)越的高效力和低腦滲透特性使AL01211成為治療法布雷病患者的一種潛在的更安全、更有效的分子，對尋求可方便用于終身治療藥物的年輕患者而言尤為重要。

AL00804可用于治療戈謝病和其他神經(jīng)性糖鞘脂(GSL)儲積疾病，是一種新型口服、高腦滲透性葡萄糖神經(jīng)酰胺合成酶抑制劑（GCSi），目前已可提交IND新藥臨床申請。

其數(shù)據(jù)亮點包括:

• 藥代動力學研究支持AL00804每天一次口服的給藥方式。
• AL00804是一種高透腦的分子，在臨床前疾病模型中顯示可有效降低大腦GL1和lyso-GL1的積累。
• AL00804可減輕中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病癥狀，顯著延緩運動功能衰退并延長生存期。
• 在戈謝病神經(jīng)病變模型中進行頭對頭比較時，AL000804的表現(xiàn)優(yōu)于Venglustat。
• 因其與Venglustat相比更優(yōu)越的效力和腦穿透力，AL00804有望成為治療神經(jīng)性GSL儲積疾病的更安全、更有效的藥物。

Basking于2023國際腦卒中大會上展示了全球首款可逆性溶栓劑的安全性和劑量爬坡研究的積極臨床結果

俄亥俄州哥倫布市，2023年2月9日——由維亞生物參與投資孵化的Basking Biosciences（以下簡稱"Basking"）是一家開發(fā)全球首款可逆性缺血性腦卒中溶栓療法的臨床階段生物制藥公司，在2023國際腦卒中大會（ISC）上公布了其新型血管性血友病因子（vWF）靶向溶栓劑BB-031在健康志愿者中進行1期單次遞增劑量安全性研究的積極結果。BB-031在單次靜脈注射（劑量范圍為0.1mg/kg-4.0mg/kg）以及vWF結合和血小板功能變化的劑量依賴性模式后，顯示出良好的安全性和耐受性。

在1期研究中，健康志愿者通過靜脈推注接受BB-031或安慰劑（比例為6：2）治療，單次遞增劑量范圍為0.1mg/kg至4.0mg/kg。研究發(fā)現(xiàn)，BB-031在整個28天的研究期間，安全性和耐受性良好，沒有顯著不良事件。BB-031顯示出明顯的平均終末半衰期，范圍從18分鐘（0.1mg/kg）到61分鐘（4.0mg/kg），觀察到vWF結合的劑量依賴性變化。血小板功能分析顯示，在BB-031的所有測試劑量下，從凝血抑制的劑量依賴性持續(xù)期到恢復正常凝血的時間段內(nèi)可以完全抑制凝塊的形成。

特科羅在研新藥披露新進展：特應性皮炎小分子藥物開啟劑量遞增一期臨床試驗

美國太平洋時間2023年2月8日，由維亞生物參與投資孵化的，專注于皮膚新藥研發(fā)的嘉興特科羅生物科技有限公司（以下簡稱"特科羅"）正式宣布，已啟動其針對特應性皮炎/濕疹的TDM-180935外用軟膏的一期臨床試驗，開始對健康的自愿受試者用藥。

關于維亞生物

維亞生物（ 01873. HK ）成立于 2008 年，向全球創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)提供從早期基于結構的藥物研發(fā)到商業(yè)化藥物交付的一站式綜合服務。憑借在基于結構的藥物研發(fā)（SBDD）技術領域的領先優(yōu)勢，我們向全球合作伙伴提供新藥研究階段的CRO服務，搭建了X射線蛋白晶體技術、冷凍電鏡技術（Cryo-EM）、親和力質譜篩選技術（ASMS）、表面等離子共振技術（SPR）、氫氘交換質譜技術（HDX-MS）、計算機輔助藥物設計等多個先進技術平臺，并有資深藥物化學家與藥物發(fā)現(xiàn)生物專家領軍的團隊提供藥物設計、藥物化學（H2L、LO）、化合物合成、化學分析及純化、公斤級放大及多肽合成及相應的生物活性測試服務。通過子公司朗華制藥，我們提供從臨床前開發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)的一站式CMC/CDMO解決方案。同時，我們專注于發(fā)現(xiàn)、投資高潛力生物醫(yī)藥初創(chuàng)公司，以獨創(chuàng)的技術服務換取股權（EFS）的商業(yè)模式，解決未滿足的臨床需求。

關于Mediar

Mediar Therapeutics是一家旨在開創(chuàng)一種治療纖維化的新方法，從不同的源頭--推動疾病進展的纖維化介質--來阻止疾病發(fā)展的生物技術公司。Mediar公司的成立是基于對纖維化發(fā)病和進展的復雜科學的深刻理解。通過將新的目標與可靠的、易于檢測的血液生物標志物和成熟的分子類型相結合，Mediar正在為臨床開發(fā)中的纖維化療法的發(fā)展道路降低風險。

關于 AmacaThera

AmacaThera Inc，一家臨床階段的公司，致力于通過改變治療方式，改善患者健康。AmacaGel?是公司獨特的注射水凝膠平臺，可以提供局部的藥物輸送以及實現(xiàn)藥物的緩釋，從而改善多個治療領域的疾病，包括術后疼痛管理、癌癥和其他難以到達的目標領域。欲了解更多信息，請訪問 https://www.amacathera.ca

關于QurAlis

QurAlis開拓性地研發(fā)治療肌萎縮側索硬化癥（ALS）和其他神經(jīng)退行性疾病的新一代精準藥物。源于對致病基因深入的研究，QurAlis依托于生物標記物發(fā)現(xiàn)和獨有的研發(fā)平臺，對神經(jīng)退行性疾病進行精準治療。公司由國際一流的、來自于哈佛大學和哈佛醫(yī)學院的神經(jīng)生物學專家創(chuàng)立，目前已搭建包括核酸和小分子多個項目的研發(fā)管線，致力于開發(fā)解決ALS中主要亞型的治療新方法。了解更多信息，請訪問www.quralis.com

關于AceLink Therapeutics

創(chuàng)立于2018年，AceLinkTherapeutics是一家創(chuàng)新型生物制藥初創(chuàng)企業(yè)，專注于開發(fā)安全有效的藥物來解決需求未得到滿足的遺傳疾病。公司首要的重點是開發(fā)治療法布里病的新療法。獲取更多信息請訪問：www.acelinktherapeutics.com

關于Basking Biosciences

Basking Biosciences是一家處于臨床階段的公司，旨在解決缺血性腦卒中治療的最大需求——一種快速起效的短效溶栓藥物，能夠提供比現(xiàn)有療法大大延長的治療窗口，并重新疏通阻塞的動脈，并且在出血時可以迅速被逆轉活性。公司正在開發(fā)領先藥物BB-031，即是這種First -in-class RNA適配體，靶向血栓的重要結構成分和凝血過程的驅動因素血管性血友病因子（von Willebrand Factor, vWF）。

關于特科羅生物科技有限公司

特科羅生物科技有限公司是一家私立臨床階段的生物醫(yī)藥公司，總部位于嘉興秀洲生物醫(yī)藥國千園。公司目前的核心研發(fā)項目包括針對治療雄激素性脫發(fā)、特應性皮炎/濕疹、銀屑病和紅斑狼瘡等疾病的創(chuàng)新療法。其全球領先的治療雄激素性脫發(fā)的小分子候選藥物TDM-105795即將開始二期臨床試驗，針對特應性皮炎/濕疹的創(chuàng)新型JAK1/TYK2抑制劑已經(jīng)開始一期臨床試驗。公司在研管線產(chǎn)品都是針對治療各種皮膚適應癥。