蘇州2021年4月26日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼: 2616），一家專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日宣布，選擇性RET抑制劑普吉華®（普拉替尼膠囊）擴(kuò)展適應(yīng)癥申請(qǐng)已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理并被納入優(yōu)先審評(píng)，該項(xiàng)擴(kuò)展適應(yīng)癥包括需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性轉(zhuǎn)染重排（RET）基因突變甲狀腺髓樣癌（MTC），以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如放射性碘適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌（TC）。今年3月，NMPA批準(zhǔn)普拉替尼以商品名普吉華®上市銷售，用于既往接受過(guò)含鉑化療的RET基因融合陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌成人患者的治療。普吉華®是中國(guó)首個(gè)獲批的選擇性RET抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開發(fā)。
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“我們很高興看到普吉華®針對(duì)甲狀腺癌的適應(yīng)癥獲得NMPA受理，這比原計(jì)劃提前了半年。在國(guó)內(nèi)，RET變異的甲狀腺癌尚無(wú)精準(zhǔn)靶向藥物，患者只能接受多靶點(diǎn)非選擇性藥物的治療，療效有限且安全性差。研究數(shù)據(jù)顯示在RET突變的甲狀腺髓樣癌和RET融合陽(yáng)性的甲狀腺癌患者中，普吉華®表現(xiàn)出優(yōu)異且持久的療效以及良好的耐受性。我們感謝NMPA將該適應(yīng)癥申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)，期待普吉華®新適應(yīng)癥能夠早日獲批，惠及更多中國(guó)患者。”
此次普吉華®擴(kuò)展適應(yīng)癥的受理是基于一項(xiàng)全球I/II期ARROW臨床研究，該研究旨在評(píng)估普拉替尼在RET融合陽(yáng)性的非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺癌以及其它攜帶RET變異的晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。
2020年9月，歐洲醫(yī)學(xué)腫瘤學(xué)會(huì)（ESMO）虛擬大會(huì)上公布了ARROW研究RET突變MTC患者的數(shù)據(jù)。截至2020年2月13日數(shù)據(jù)截止日的結(jié)果顯示，在接受400mg每日一次的起始劑量的療效可評(píng)估的患者中，普拉替尼具有強(qiáng)效而持久的抗腫瘤活性。在53名既往接受卡博替尼或凡德他尼治療的患者中，客觀緩解率（ORR）為60%（95% CI：46%，74%），一例緩解待確認(rèn)，中位持續(xù)緩解時(shí)間（DOR）尚未達(dá)到（95% CI：不可評(píng)估）。在19名未經(jīng)系統(tǒng)性治療的患者中，確認(rèn)的ORR為74%（95%CI：49%，91%），中位DOR尚未達(dá)到（95%CI：7個(gè)月，不可評(píng)估）。在ARROW研究包括RET變異的438名腫瘤患者中，研究者報(bào)告的最常見的治療相關(guān)不良事件（≥15%）是天門冬氨酸轉(zhuǎn)氨酶升高、貧血、丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶升高、高血壓、便秘、白細(xì)胞計(jì)數(shù)降低、中性粒細(xì)胞減少癥、中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)降低和高磷血癥。
普吉華®是一種強(qiáng)效、選擇性RET抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開發(fā)?；帢I(yè)與Blueprint Medicines公司達(dá)成了獨(dú)家合作和許可協(xié)議，獲得普吉華®在大中華地區(qū)，包括中國(guó)大陸、香港、澳門和臺(tái)灣地區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。
關(guān)于甲狀腺癌
甲狀腺癌是最常見的內(nèi)分泌惡性腫瘤，近幾年發(fā)病率顯著上升。根據(jù)2019年國(guó)家癌癥中心公布的數(shù)據(jù)，甲狀腺癌發(fā)病率位居我國(guó)城市地區(qū)女性所有惡性腫瘤的第4位，總體癌種發(fā)病率的第7位。中國(guó)甲狀腺癌每年的新發(fā)病例約有9萬(wàn)例，死亡病例約有6800例。甲狀腺癌在臨床上分為乳頭狀癌、濾泡癌、未分化癌和髓樣癌等病理類型，不同類型的甲狀腺癌根據(jù)其腫瘤特點(diǎn)，治療手段及預(yù)后均不相同。
RET融合和激活突變是許多癌癥類型（包括NSCLC和多種類型的甲狀腺癌）中的關(guān)鍵疾病驅(qū)動(dòng)因素。大約10-20%的甲狀腺乳頭狀癌（最常見的甲狀腺癌）患者攜帶RET融合，大約50-90%的晚期MTC（約占甲狀腺癌的2-5%）患者攜帶RET突變。中國(guó)RET突變型MTC患者目前尚無(wú)有效的獲批標(biāo)準(zhǔn)治療方案。
關(guān)于普吉華®（普拉替尼膠囊）
普拉替尼是一種口服、每日一次、強(qiáng)效高選擇性RET抑制劑，已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療既往接受過(guò)含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。
美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)其以商品名為GAVRETO?上市銷售，分別用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測(cè)方法檢測(cè)證實(shí)為轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性NSCLC的成人患者、需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。
普拉替尼在中國(guó)、美國(guó)還未獲批用于其他適應(yīng)癥，或者其他地區(qū)的醫(yī)療監(jiān)管機(jī)構(gòu)均未對(duì)普拉替尼的任何適應(yīng)癥做出批準(zhǔn)決定。
普拉替尼旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導(dǎo)致治療耐藥的繼發(fā)性RET突變。在臨床前研究中，普拉替尼抑制RET的濃度低于其他藥物相關(guān)激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
全球范圍內(nèi)，針對(duì)普拉替尼用于治療RET融合的NSCLC、各類甲狀腺癌以及其他實(shí)體瘤患者的臨床開發(fā)正在進(jìn)行。歐洲藥品管理局受理了普拉替尼的上市許可申請(qǐng)，用于治療RET融合陽(yáng)性NSCLC。FDA授予普拉替尼突破性療法認(rèn)定，用于治療鉑類化療后進(jìn)展的RET融合陽(yáng)性NSCLC，以及需要全身治療且尚無(wú)替代療法的RET突變陽(yáng)性甲狀腺髓樣癌。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國(guó)和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。目前，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條14種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前公司已經(jīng)有兩款藥物獲批。多款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)或注冊(cè)階段?；帢I(yè)的愿景是通過(guò)為全球癌癥患者帶來(lái)創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的中國(guó)領(lǐng)先生物制藥公司。
前瞻性陳述
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商標(biāo)
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