上海2020年3月26日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”，香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法（IO）及分子靶向精準治療藥物用于癌癥治療的領(lǐng)先生物制藥公司，今日公布了其截至2019年12月31日經(jīng)審計的年度財務(wù)業(yè)績。
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“2019年是基石藥業(yè)厚積薄發(fā)、積極轉(zhuǎn)型，全速推進商業(yè)化的一年。我們的IO及精準治療藥物產(chǎn)品的開發(fā)取得了一系列重大進展，實現(xiàn)了多個令人鼓舞的里程碑。今年，我們啟動了9個后期臨床研究，從而使得注冊性試驗數(shù)量達到13個。特別是我們發(fā)布的三款腫瘤免疫骨架產(chǎn)品的關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)，均顯示了良好的初步療效和安全性。這其中，CS1001（抗PD-L1）作為公司重要的IO單抗產(chǎn)品，已在多個瘤種中顯示出療效，尤其在食管癌和自然殺傷細胞/T細胞淋巴瘤（NKTL）治療上，更證實具有出色的臨床活性，充分顯現(xiàn)其成為同類最優(yōu)候選藥物的潛力。此外，我們涵蓋精準治療藥物和新型IO聯(lián)合療法的一系列早期項目，也取得了重要進展。另一方面，公司進一步深化外部戰(zhàn)略合作，我們與拜耳公司合作開發(fā)腫瘤免疫聯(lián)合療法，并與瑞士Numab Therapeutics AG達成了授權(quán)合作，全面建設(shè)以自研管線為基礎(chǔ)，優(yōu)勢聯(lián)合、互利共贏的商務(wù)推進盾構(gòu)。管線以外，我們已就建設(shè)位于蘇州的基石藥業(yè)全球研發(fā)總部及產(chǎn)業(yè)化基地簽署協(xié)議，為未來探索前沿研究和可持續(xù)藥物供應(yīng)奠定基礎(chǔ)。更為重要的是，隨著趙萍女士（MD，MBA）的加入，基石藥業(yè)全面開啟了商業(yè)化之路，她將為基石打造出一支高戰(zhàn)斗力的商業(yè)化團隊，成為基石加速商業(yè)化的高能引擎，以實現(xiàn)我們的愿景，及早滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求?！?/p>
展望未來，TIBSOVO® （ivosidenib） 預計將于2020年在中國臺灣獲批新藥上市申請（NDA），該藥用于治療復發(fā)/難治性急性髓系白血?。≧/R AML）。此外，我們還將公布包括CS1001、avapritinib和pralsetinib在內(nèi)的多個重要產(chǎn)品的7項關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)，并在中國提交這些產(chǎn)品針對多個適應(yīng)癥的新藥上市申請及生物制劑許可申請。與此同時，我們將打造一個擁有更多同類首創(chuàng)或同類最優(yōu)產(chǎn)品的“管線2.0”。今年，公司將進一步加速推進實現(xiàn)商業(yè)化轉(zhuǎn)型，確保重點產(chǎn)品在未來幾年內(nèi)成功上市。
財務(wù)摘要
非國際財務(wù)報告準則（Non-IFRS）計量：
扣除以股份為基礎(chǔ)的付款開支后的研發(fā)開支，由截至2018年12月31日止年度的人民幣726.9百萬元，增加人民幣461.8百萬元，至截至2019年12月31日止年度的人民幣1,188.7 百萬元。主要由于進行更多試驗導致臨床開發(fā)成本增加。
扣除以股份為基礎(chǔ)的付款開支后的行政開支，由截至2018年12月31日止年度的人民幣79.3 百萬元，增加人民幣58.3 百萬元，至截至2019年12月31日止年度的人民幣137.6百萬元。主要由于雇員成本增加所致。
扣除優(yōu)先股轉(zhuǎn)換特征公平值變動及以股份為基礎(chǔ)的付款開支的影響后的虧損，由截至2018年12月31日止年度的人民幣672.6 百萬元，增加人民幣468.7百萬元，至截至2019年12月31日止年度的人民幣1,141.3百萬元。主要由于研發(fā)開支及行政開支增加所致，這部分被利息收入增加所抵銷。
國際財務(wù)報告準則（IFRS）數(shù)額：
- 其他收入由截至2018年12月 31日止年度的人民幣20.5 百萬元，增加人民幣63.5 百萬元，至截至2019年12月31日止年度的人民幣84.0 百萬元。主要由于銀行存款和定期存款的利息收入增加所致。
- 其他收益及虧損由截至2018年12月31日止年度的虧損人民幣742.0 百萬元，減少人民幣104.6 百萬元，至截至2019年12月31日止年度的虧損人民幣637.4 百萬元。主要由于衍生金融負債公平值變動虧損減少所致，該虧損為根據(jù)國際財務(wù)報告準則規(guī)定于上市后進行的非現(xiàn)金、一次性調(diào)整。
- 研發(fā)開支由截至2018年12月31日止年度的人民幣850.2 百萬元，增加人民幣545.4百萬元，至截至2019年12月31日止年度的人民幣1,395.6百萬元。主要由于進行更多試驗導致臨床開發(fā)成本增加。
- 行政開支由截至2018年12月31日止年度的人民幣191.0 百萬元，增加人民幣150.5百萬元，至截至2019年12月31日止年度的人民幣341.5百萬元。主要由于雇員成本增加所致。
- 由于上述因素，年內(nèi)虧損由截至2018年12月31日止年度的人民幣1,793.1百萬元，增加人民幣 515.3百萬元，至截至2019年12月 31日止年度的人民幣2,308.4百萬元。主要由于研發(fā)開支及行政開支增加所致，這部分被利息收入增加所抵銷。
業(yè)務(wù)摘要
2019年2月26日（上市日期），本公司成功于香港聯(lián)合交易所有限公司（聯(lián)交所）上市。過去一年，我們的產(chǎn)品管線及業(yè)務(wù)運營已取得重大進展：
后期階段資產(chǎn)：
- CS1001（PD-L1抗體）－2019年，我們推動重要腫瘤免疫療法（IO）資產(chǎn) CS1001在臨床方面取得重大進展，使其成為具有獨特優(yōu)勢及顯著差異性的有前途的 PD-L1 抗體。在3個主要大會（中國臨床腫瘤學會CSCO、歐洲腫瘤內(nèi)科學會ESMO和美國血液學會ASH）上提交的數(shù)據(jù)表明，CS1001 在多種實體瘤和淋巴瘤中安全有效，包括食道癌、胃癌，膽管癌 / 膽囊癌和微衛(wèi)星不穩(wěn)定性高（MSI-H）/ 錯配修復缺陷（dMMR）癌癥，以及NKTL。而CS1001在食管癌和NKTL治療上尤為出色的臨床活性，更表明其有潛力成為同類最優(yōu)的候選藥物?；谶@些概念驗證數(shù)據(jù)，我們在中國啟動了另外兩項針對晚期胃癌和食道癌患者的CS1001注冊性試驗，且分別于2019年4月及2019年12月實現(xiàn)首例受試者給藥。連同2018年啟動的4項試驗（三階段非小細胞肺癌（NSCLC）、四階段NSCLC、NKTL及經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL））,我們目前正在進行CS1001的總計6項注冊性試驗。我們預計于2020年下半年取得CS1001聯(lián)合標準療法用于治療一線四階段鱗狀或非鱗狀NSCLC患者的III期試驗的關(guān)鍵數(shù)據(jù)。此外，我們計劃向國家藥品審評中心（CDE）咨詢cHL及NKTL的注冊策略，并預計于2020年下半年于中國提交cHL的新藥申請，并可能于2020年下半年于中國提交NKTL的新藥申請。
- CS1003（PD-1抗體）－CS1003單一療法的Ia期研究的初步數(shù)據(jù)已在CSCO 2019年年會上提交，表明CS1003為安全且可耐受，且在多種腫瘤類型中均觀察到了CS1003的抗腫瘤活性。我們已啟動CS1003與LENVIMA®（lenvatinib） 的聯(lián)合療法的全球III期試驗，LENVIMA®（lenvatinib）為用于晚期肝細胞癌（HCC）患者的標準酪氨酸激酶抑制劑（TKI），于2019年12月實現(xiàn)首例受試者給藥。
- Ivosidenib（CS3010）－2019年5月，異檸檬酸脫氫酶-1抑制劑TIBSOVO ® （ivosidenib）的新藥申請已提交臺灣食品藥物管理署（TFDA），用于治療含有異檸檬酸脫氫酶-1突變（IDH1m）的成年R/R AML；預計將于2020年獲得市場批準。IDH1m AML的兩項注冊性試驗正在中國進行：一項IDH1m R/R AML的注冊性試驗預計于2020年完成試驗，并于2021年上半年在中國提交新藥申請；另一項試驗針對不符合強化治療條件的新診斷的IDH1m AML患者。
- Avapritinib（CS3007）－2020年1月9日，KIT/PDGFRA抑制劑AYVAKIT?（avapritinib）獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準用于治療PDGFRA外顯子18 突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）的成年患者。因此，我們計劃于2020年上半年在臺灣針對此適應(yīng)癥提交新藥申請。在中國針對無法切除或轉(zhuǎn)移性GIST的患者已啟動avapritinib的兩項注冊性試驗。一項試驗是中國藥代動力學橋接研究，用于治療PDGFRA外顯子18 突變的晚期GIST 。預計于2020年上半年，該試驗關(guān)鍵數(shù)據(jù)將可用，同時我們將在中國提交新藥申請。另一項試驗在三線GIST中進行，作為一項比較avapritinib和瑞戈非尼全球III期試驗的一部分。該研究已經(jīng)完成招募，預計于2020年第二季度將獲得全球臨床試驗關(guān)鍵數(shù)據(jù)，并于2020年下半年于中國提交新藥申請。
- Pralsetinib（CS3009）－Pralsetinib為一款在研RET 抑制劑，我們作為其全球關(guān)鍵I/II期試驗的一部分，研究pralsetinib 用于治療RET 突變的NSCLC、甲狀腺髓樣癌（MTC）和其他晚期實體瘤，目前已經(jīng)完成了在中國的RET融合陽性NSCLC適應(yīng)癥二線治療隊列研究的招募，并預期于2020年下半年在中國針對此適應(yīng)癥提交新藥申請。此外，我們已啟動一線RET融合陽性NSCLC的其他注冊隊列，預計于2020年上半年實現(xiàn)首例受試者給藥。
早期階段資產(chǎn)：
- 新型聯(lián)合－以聯(lián)合療法為核心策略，以及憑借公司三種腫瘤免疫治療骨干候選藥物（抗PD-L1、抗PD-1及抗CTLA-4）的獨特優(yōu)勢，我們正在開發(fā)聯(lián)合我們內(nèi)部管線及外部合作伙伴資產(chǎn)的共計6 種聯(lián)合：i）CS1002（CTLA-4 抗體）加CS1003（PD-1 抗體），于2020年1月實現(xiàn)首例受試者給藥；ii）聯(lián)合CS1001與fisogatinib（CS3008；FGFR4抑制劑）用于HCC治療；iii）CS1001與瑞戈非尼；iv）CS1003與瑞戈非尼；均于2019年12月實現(xiàn)首例受試者給藥；計劃進行的其他兩項聯(lián)合研究包括：v）CS1001與PARP抑制劑（IMP4297）；及vi）CS1001與多激酶抑制劑（donafenib）。
- 其他早期資產(chǎn)－我們亦在其他早期臨床階段項目取得了重大進展，包括CS3005（A2aR拮抗劑），CS3002（CDK4/6抑制劑），CS3003（HDAC6抑制劑）和CS3006（MEK抑制劑）。2020年1月，我們在各自I期研究中實現(xiàn)首例患者的CS3002 和CS3005給藥。
商務(wù)拓展及其他關(guān)鍵活動：
- 通過與全球領(lǐng)先的生物技術(shù)公司及生物制藥公司的外部合作，我們繼續(xù)提高我們的價值。
- 2019年5月，我們與Bayer HealthCare LLC（拜耳）達成全球臨床合作關(guān)系，評估CS1001 聯(lián)合拜耳的口服多激酶抑制劑Stivarga®（瑞戈非尼）（針對VEGFR、KIT、RET、BRAF、FGFR 及CSF1R 等），治療包括胃癌在內(nèi)的多種癌癥。2019年12月，CS1001聯(lián)合瑞戈非尼的Ib期試驗實現(xiàn)首例受試者給藥。
- 2019年4月，我們與Numab Therapeutics AG（Numab）訂立一項區(qū)域性獨家授權(quán)協(xié)議，以實現(xiàn)NM21-1480（ND021）的開發(fā)和商業(yè)化。NM21-1480（ND021）是一種針對PD-L1、4-1BB和人血清蛋白的單價三特異性抗體片斷分子。該合作協(xié)議使我們獲得在大中華區(qū)、韓國和新加坡的獨家開發(fā)和商業(yè)化NM21-1480的權(quán)利，并可能使我們能夠使用Numab獨創(chuàng)的多特異性抗體技術(shù)平臺。
- 未來，我們將專注于發(fā)展策略性合作關(guān)系，加快基石的價值創(chuàng)造。
- 2019年3月，我們聘任四位國際知名腫瘤學專家：Paul A. Bunn, Jr. 博士、Elizabeth M. Jaffee博士、鄒偉平博士及Richard S. Finn博士作為我們科學顧問委員會的成員。這四位專家的加入將極大增強本公司在腫瘤領(lǐng)域的公眾形象并為我們的研發(fā)策略及進展提供有價值的見解。
- 2019年8月，我們與蘇州工業(yè)園區(qū)下屬一家國有企業(yè)簽訂協(xié)議，于蘇州工業(yè)園區(qū)興建一個約100,000平方米的研發(fā)中心及生產(chǎn)基地，用于大小分子藥物的開發(fā)和商業(yè)化生產(chǎn)。我們預計該基地將于2020年上半年動工興建。
- 2019年10月，我們與江蘇省產(chǎn)業(yè)技術(shù)研究院（JITRI）簽訂協(xié)議并成立JITRI－基石藥業(yè)聯(lián)合創(chuàng)新中心，以進一步促進與中國及世界各地的行業(yè)合作伙伴及創(chuàng)新中心的雙向合作。
- 2019年12月，趙萍女士（MD，MBA）作為大中華區(qū)總經(jīng)理兼商業(yè)化負責人加入本公司，領(lǐng)導并擴大公司為一個成熟的商業(yè)組織。趙女士將負責繼續(xù)擴大商業(yè)團隊及鞏固基礎(chǔ)，為未來兩年在中國大陸、香港和臺灣地區(qū)推出多種產(chǎn)品做準備。依據(jù)本地相關(guān)部門的批準，我們預計在臺灣分別將于2020年底前以及在2021年將ivosidenib和avapritinib投放市場；并于2021年在中國大陸上市avapritinib、pralsetinib以及CS1001（PD-L1抗體），同時建立完善的商業(yè)運營體系。
新型冠狀病毒（COVID-19）疫情爆發(fā)后，我們立即采取了多項應(yīng)對措施，以保障公司高效高質(zhì)的運營。目前，公司正積極管理各項臨床試驗的進度，確保按研究設(shè)計嚴格執(zhí)行臨床試驗方案，避免研究進程受到重大影響。同時，為了積極支援國家的抗疫工作，我們在蘇州疫情出現(xiàn)后立即向蘇州市慈善總會進行了捐贈。我們將竭盡全力繼續(xù)推進臨床開發(fā)，保證在計劃時間內(nèi)取得臨床數(shù)據(jù)、實現(xiàn)產(chǎn)品上市，以兌現(xiàn)公司對患者、員工及社會的承諾。
電話會議信息
本公司將于香港時間2020年3月27日上午10點進行2019年業(yè)績發(fā)布會。您可撥打4001203170（中國大陸），+852 30082034（中國香港），+1 8455071610（美國）以及+61 283733610（國際），并使用會議代碼/密碼8576303 / CStone接入。您也可以通過本公司官方網(wǎng)站投資者關(guān)系頁面http://www.cstonepharma.com/relation/calendar.html（會議密碼CStone）接入網(wǎng)絡(luò)廣播。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前5款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗。憑借經(jīng)驗豐富的管理團隊、豐富的管線、專注于臨床開發(fā)的業(yè)務(wù)模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新腫瘤療法，成為中國領(lǐng)先、全球知名的生物制藥公司。
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前瞻性申明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關(guān)。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當日之后，無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況，我們并無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，并理解我們的實際未來業(yè)績或表現(xiàn)可能與預期有重大差異。本文內(nèi)所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出，可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動。
