中國上海 2025年5月14日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰今日宣布，其在研肺纖維化療法口服選擇性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑nerandomilast的第二個適應(yīng)癥——用于治療成人進(jìn)展性肺纖維化（Progressive Pulmonary Fibrosis，PPF）上市申請已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）的受理。今年2月，nerandomilast首個適應(yīng)癥用于治療成人特發(fā)性肺纖維化（IPF）的上市申請已在華遞交。

本次新適應(yīng)癥上市申請遞交是基于nerandomilast關(guān)鍵性III期臨床試驗(yàn)FIBRONEER?-ILD^[1]的積極結(jié)果，這是nerandomilast第二個達(dá)到主要終點(diǎn)的III期臨床試驗(yàn)，PPF治療領(lǐng)域有望迎來下一代突破性療法。

間質(zhì)性肺疾?。↖LD）是一組以肺間質(zhì)炎癥和纖維化為主要表現(xiàn)的彌漫性肺疾病。進(jìn)展性肺纖維化（PPF）不局限于特定基礎(chǔ)疾病，很多類型的ILD均可能進(jìn)展為PPF。尤其值得關(guān)注的是，類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、系統(tǒng)性硬化癥等自身免疫性疾病一旦累及肺部，就可能發(fā)展為PPF，表現(xiàn)為進(jìn)行性的呼吸道癥狀惡化和肺功能下降^[2,3]。由于PPF早期癥狀缺乏特異性，且公眾對該疾病的知曉率低，目前PPF在診斷上存在滯后性，許多患者確診時已進(jìn)入快速進(jìn)展期^[4]，預(yù)后不佳；在抗纖維化治療上，手段也十分有限，患者的生存時間和生存質(zhì)量亟待提高。

Nerandomilast是勃林格殷格翰在研的新型口服PDE4B選擇性抑制劑^[5]，其通過抑制PDE4B發(fā)揮作用，該酶在肺部高度表達(dá)，并與纖維化和炎癥過程密切相關(guān)。通過抑制這些通路，nerandomilast展現(xiàn)了抗纖維化和免疫調(diào)節(jié)效應(yīng)，有望為PPF患者帶來臨床獲益。Nerandomilast關(guān)鍵性III期臨床試驗(yàn)FIBRONEER?-ILD概要結(jié)果顯示^[1]：與安慰劑相比，接受在研化合物nerandomilast治療的第52周，患者的用力肺活量（FVC, mL）較基線的絕對變化達(dá)到主要終點(diǎn)。FIBRONEER?-ILD臨床試驗(yàn)的完整研究數(shù)據(jù)將于今年二季度公布。

勃林格殷格翰大中華區(qū)研發(fā)和醫(yī)學(xué)負(fù)責(zé)人張維博士表示："作為肺纖維化治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，我們始終致力于讓突破性創(chuàng)新療法加速惠及中國肺纖維化患者。此次nerandomilast第二個適應(yīng)癥PPF的上市申請?jiān)谌A成功遞交，再次印證了其在肺纖維化治療中的機(jī)制優(yōu)勢與臨床潛力。我們也將持續(xù)與相關(guān)部門緊密合作，推動該新適應(yīng)癥盡早獲批，讓更多飽受肺纖維化這一疾病困擾的中國患者獲益。"

關(guān)于進(jìn)展性肺纖維化（ PPF）

間質(zhì)性肺疾?。↖LD）是一組以肺間質(zhì)炎癥和纖維化為主要表現(xiàn)的異質(zhì)性疾病，包括200多種可導(dǎo)致肺纖維化的肺部疾病^[6]。其中特發(fā)性肺纖維化（IPF）是代表性的肺纖維化ILD。除IPF以外的其他間質(zhì)性肺疾病中，進(jìn)展性肺纖維化（PPF）的定義為呼吸癥狀加重、生理監(jiān)測中可觀察到疾病惡化，以及影像學(xué)檢查結(jié)果所證實(shí)的疾病進(jìn)展^[7]。

關(guān)于 nerandomilast

Nerandomilast是一款在研的口服選擇性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑^[5]，正被開發(fā)作為特發(fā)性肺纖維化（IPF）和進(jìn)展性肺纖維化（PPF）的潛在治療藥物^[8]。Nerandomilast于2022年2月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的特發(fā)性肺纖維化（IPF）突破性療法認(rèn)定^[9]；2025年，nerandomilast IPF適應(yīng)癥上市申請先后被FDA及中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評審批程序；此外，其PPF適應(yīng)癥還獲得FDA突破性療法認(rèn)定。