——Vorasidenib落地華西樂城醫(yī)院并啟動籌備真實世界研究

海南博鰲2024年11月24日 /美通社/ -- 由四川大學(xué)華西樂城醫(yī)院、海南樂城真實世界研究院主辦、施維雅中國支持的"Vorasidenib華西樂城醫(yī)院落地啟動暨籌備真實世界研究會"在華西樂城醫(yī)院舉行，宣布華西樂城醫(yī)院順利引進(jìn)Vorasidenib并已用于服務(wù)中國患者就診。這意味著中國患者能夠全球同步受益于這一全球首款I(lǐng)DH1 和IDH2雙靶點抑制劑Vorasidenib。 這次活動標(biāo)志著Vorasidenib在獲批上市前，作為臨床急需的進(jìn)口藥品準(zhǔn)予先試先行，正式落地海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)（以下簡稱"樂城先行區(qū)"），用于治療IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤。同時，這也是Vorasidenib的"亞洲首用"，且先于歐洲開出處方服務(wù)于患者。

作為全球首款I(lǐng)DH1 和IDH2雙靶點抑制劑，Vorasidenib是近20年來IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤治療領(lǐng)域的首個創(chuàng)新靶向藥物。繼2024年8月6日在美國獲批上市后，Vorasidenib分別在加拿大、澳大利亞、以色列、瑞士、阿聯(lián)酋獲批上市。目前，該款藥物已經(jīng)獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)開展臨床三期研究，為正式注冊準(zhǔn)備中。本次落地博鰲樂城，得益于樂城先行區(qū)"先行先試"特許政策，即加速引進(jìn)已在境外上市，但未在中國批準(zhǔn)注冊上市的藥品，讓國人不出國門，就能享受國際前沿醫(yī)療服務(wù)，為患者贏得治療時間。

在此次會議上，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局黨委書記、局長賈寧、海南省藥品監(jiān)督管理局黨組成員、副局長黎運達(dá)，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理局黨委書記、局長范斌，海南樂城真實世界研究院副院長姚晨蒞臨現(xiàn)場，四川大學(xué)華西樂城醫(yī)院劉毅院長，四川大學(xué)華西醫(yī)院、四川大學(xué)華西樂城醫(yī)院劉艷輝教授，澳大利亞Alfred Health神經(jīng)腫瘤學(xué)負(fù)責(zé)人Lucy GATELY博士，遞愛之家創(chuàng)始人孫文軍，施維雅中國總經(jīng)理Manuel RUIZ等共同出席活動。

Vorasidenib突破瓶頸，為患者帶來創(chuàng)新治療方式

腦膠質(zhì)瘤由中樞神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)的膠質(zhì)細(xì)胞或前體細(xì)胞生成的腫瘤，是顱內(nèi)最常見的原發(fā)性惡性腫瘤，同時也是中樞神經(jīng)系統(tǒng)最常見的腫瘤。由于膠質(zhì)瘤的發(fā)病、進(jìn)展及治療副作用都可能涉及腦部功能區(qū)，因此患者往往面臨致死率高、致殘率高、復(fù)發(fā)率高的困境，疾病負(fù)擔(dān)沉重^[1]。

在目前針對膠質(zhì)瘤有限的治療方式中，外科手術(shù)無法完全切除腫瘤，放化療則可能對患者身體或多個領(lǐng)域的神經(jīng)認(rèn)知功能產(chǎn)生長期嚴(yán)重副作用。即使采用手術(shù)切除、同步放化療和輔助化療的綜合治療，仍有90%以上的膠質(zhì)瘤患者出現(xiàn)復(fù)發(fā)和進(jìn)展^[2]。

盡管膠質(zhì)瘤的發(fā)病機制尚不明確，但是已確定IDH突變是膠質(zhì)瘤的重要致病基因，并且在膠質(zhì)瘤的發(fā)生和發(fā)展中起著至關(guān)重要的作用。作為全球首款I(lǐng)DH1 和IDH2雙靶點抑制劑，Vorasidenib是近20年來IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤治療領(lǐng)域的首個創(chuàng)新靶向藥物，為攜帶IDH1和IDH2突變的膠質(zhì)瘤患者帶來顯著獲益，并且填補了目前IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤治療方式的空白。

Vorasidenib于2024年8月6日在美國獲批上市，隨后在加拿大、澳大利亞、以色列、瑞士、阿聯(lián)酋獲批上市，用于攜帶IDH1和IDH2突變的2級星形細(xì)胞瘤或少突神經(jīng)膠質(zhì)瘤的12歲及以上成人和兒童患者的手術(shù)（包括活檢、次全切除術(shù)或全切除術(shù)）后治療。此前，Vorasidenib已經(jīng)獲得FDA授予的優(yōu)先審評資格、快速通道認(rèn)定、突破性治療認(rèn)定以及孤兒藥認(rèn)定^[3]，以促進(jìn)和加快對重大疾病的藥物研發(fā)、解決尚未滿足的醫(yī)療需求。然而，中國目前尚無獲批用于治療IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤的靶向藥物。

四川大學(xué)華西醫(yī)院、四川大學(xué)華西樂城醫(yī)院劉艷輝教授介紹："目前我國的膠質(zhì)瘤的5年病死率位列所有惡性腫瘤第三位，對于膠質(zhì)瘤在手術(shù)、病理及分子特征等領(lǐng)域的認(rèn)知仍需不斷精進(jìn)。針對不同病理類型、不同分子特征的膠質(zhì)瘤，膠質(zhì)瘤領(lǐng)域同道們也在積極探索精準(zhǔn)化、個體化治療。前沿創(chuàng)新藥物的加速研發(fā)與使用，進(jìn)一步為膠質(zhì)瘤的精準(zhǔn)治療與全程管理提供了新的方案。期待以此為開端，Vorasidenib能夠為國內(nèi)膠質(zhì)瘤患者帶來更多希望，突破現(xiàn)有治療瓶頸，整體提升國內(nèi)膠質(zhì)瘤治療的效果與預(yù)后，造?；颊吲c家庭。"

施維雅中國總經(jīng)理Manuel RUIZ表示："對于Vorasidenib能夠為患者帶來的治療突破，我們非常驕傲。施維雅始終以患者治療亟需為首要關(guān)切，支持臨床專業(yè)人士共同為提升患者治療效果與生存質(zhì)量是我們不斷投入研發(fā)、探索創(chuàng)新療法的目標(biāo)和動力。"Manuel RUIZ強調(diào)："Vorasidenib成功落地博鰲樂城讓我們更加堅信，每一位患者都應(yīng)該擁有接受世界前沿治療藥物的渠道和選擇，而施維雅篤定在中國將這個愿景變?yōu)楝F(xiàn)實。"

以"先行先試"助力患者可及

海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局黨委書記、局長賈寧介紹："樂城先行區(qū)始終秉承‘以人民健康為中心'的初心，借助‘先行先試'特許政策，讓眾多患者實現(xiàn)不出國門，就能夠與全球幾乎同步獲得前沿的創(chuàng)新治療方案。為滿足腫瘤患者的臨床治療急需，樂城先行區(qū)更進(jìn)一步釋放制度創(chuàng)新優(yōu)勢，與醫(yī)療、醫(yī)藥合作伙伴共同攜手，盡一切可能優(yōu)化創(chuàng)新藥物落地樂城的工作流程與服務(wù)，切實將‘先行先試'轉(zhuǎn)化為腫瘤患者獲得前沿治療的速度優(yōu)勢、治療優(yōu)勢，讓更多的腫瘤患者獲得來自‘希望之城'的希望與溫暖。"

海南省藥品監(jiān)督管理局黨組成員、副局長黎運達(dá)表示："為腫瘤患者臨床治療急需加速實現(xiàn)藥物可及，不僅是患者的健康所系，更是從政府到醫(yī)療、醫(yī)藥所有相關(guān)方的職責(zé)所在。海南省藥品監(jiān)督管理局以高水平監(jiān)管護(hù)航先行區(qū)高質(zhì)量發(fā)展為己任。我們不僅與各方緊密配合，做好特需藥物審批管理服務(wù)，將患者等待時間降至最低，同時也在與相關(guān)部門積極籌備對創(chuàng)新藥物的真實世界研究，以期將更具臨床價值的創(chuàng)新藥物加速惠及更多患者。"

海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理局黨委書記、局長范斌指出："近年來，樂城先行區(qū)發(fā)展迅速，優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源加速集聚，醫(yī)療服務(wù)能力持續(xù)提升。省衛(wèi)健委、省藥監(jiān)局等多部門緊密配合，助力‘先行區(qū)'制度集成創(chuàng)新，有效打通政策落地、創(chuàng)新落地的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。相信樂城先行區(qū)的高質(zhì)量發(fā)展，不僅將持續(xù)賦能區(qū)域醫(yī)療中心建設(shè)，而且將更好地發(fā)揮國家藥械審評審批制度改革‘試驗田'的作用，不斷滿足人民群眾對醫(yī)療服務(wù)的多樣化需求。"

"對于癌癥患者，特別是膠質(zhì)瘤患者而言，時間極為寶貴，前沿治療方案的加速可及，無疑將為患者及家庭帶來更多獲益。"四川大學(xué)華西樂城醫(yī)院劉毅院長表示："非常高興此次迎來Vorasidenib首張?zhí)幏铰涞?，為國?nèi)膠質(zhì)瘤患者帶來了全新治療選擇。作為醫(yī)務(wù)工作者，我們期待未來與各方協(xié)作，共同推動膠質(zhì)瘤領(lǐng)域進(jìn)步，以患者為中心提供更好的醫(yī)療健康服務(wù)。借助樂城先行區(qū)‘先行先試'的政策優(yōu)勢，華西醫(yī)院整合先進(jìn)的診療設(shè)備與技術(shù)創(chuàng)新優(yōu)勢，打造高水平前沿醫(yī)療技術(shù)創(chuàng)新應(yīng)用平臺、高水平的臨床科研成果快速轉(zhuǎn)化平臺，專注推動包括膠質(zhì)瘤在內(nèi)的腫瘤領(lǐng)域治療突破。"

與此同時，旨在評估Vorasidenib在中國人群中應(yīng)用的安全性和有效性的真實世界研究即將在博鰲樂城同步開展。真實世界研究使用真實世界數(shù)據(jù)，在中國本土的醫(yī)療環(huán)境中進(jìn)行，更貼近中國患者的實際情況，更具有代表性，研究結(jié)果更具參考價值。真實世界研究憑借其靈活的入組標(biāo)準(zhǔn)和創(chuàng)新性設(shè)計，能夠更快地獲得研究結(jié)果。尤其是在樂城先行區(qū)"先行先試"政策的支持下，對Vorasidenib開展真實世界研究，為加速藥物獲批上市提供更多依據(jù)和參照，讓中國患者更快地受益于該款創(chuàng)新藥物。

海南樂城真實世界研究院副院長姚晨介紹："真實世界研究是國家藥品監(jiān)管科學(xué)行動計劃的重要組成部分，也是海南自貿(mào)港的重大制度創(chuàng)新之一。此次即將在博鰲樂城開展的Vorasidenib真實世界研究，不僅可以為其臨床使用提供進(jìn)一步的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)支持，協(xié)助解決臨床治療難點，而且能夠推動創(chuàng)新藥物加速在國內(nèi)上市，為中國藥械審評貢獻(xiàn)實踐經(jīng)驗，從而造福廣大IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤患者。"