南京2024年11月22日 /美通社/ -- 2024年11月22日，南京維立志博生物科技股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱"維立志博"）自主研發(fā)、擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的1類新藥抗PD-L1/4-1BB雙特異性抗體LBL-024獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療神經(jīng)內(nèi)分泌癌。這是繼LBL-024獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）突破性治療藥物認(rèn)定后，又一重要里程碑。

維立志博首席醫(yī)學(xué)官蔡勝利博士表示："此前LBL-024已經(jīng)取得了CDE突破性療法認(rèn)定，用于治療晚期肺外神經(jīng)內(nèi)分泌癌，此次再獲FDA孤兒藥資格認(rèn)定進(jìn)一步凸顯了 LBL-024 在解決該治療領(lǐng)域臨床治療空白方面的巨大潛力。迄今為止我們的臨床數(shù)據(jù)非常令人鼓舞，表明 LBL-024 可以顯著改善患有這種極度惡性疾病的患者預(yù)后。獲得孤兒藥資格認(rèn)定的相關(guān)政策支持將極大地促進(jìn)LBL-024的商業(yè)化進(jìn)程，有望改變晚期神經(jīng)內(nèi)分泌癌患者無藥可用的困境。"

維立志博創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)、CEO康小強(qiáng)博士表示："LBL-024獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定是我們?nèi)虿季值闹匾锍瘫?。這不僅意味著LBL-024能夠在研發(fā)過程中獲得更多的政策扶持與資源傾斜，加速產(chǎn)品上市進(jìn)程，讓LBL-024有望成為全球首個(gè)靶向4-1BB的治療性抗體藥物，還將為我們?cè)谌蚍秶鷥?nèi)爭(zhēng)取到更多的市場(chǎng)空間和發(fā)展機(jī)遇。"

關(guān)于LBL-024

LBL-024是一種靶向PD-L1與 4-1BB的雙特異性抗體，可通過靶向PD-L1，解除PD-1/PD-L1免疫抑制，同時(shí)通過4-1BB共刺激作用，在腫瘤微環(huán)境中有效聚集、激活和擴(kuò)增T細(xì)胞，協(xié)同增強(qiáng)抗腫瘤的免疫反應(yīng)。除了具有與PD-1/L1抑制劑相當(dāng)?shù)膹V譜腫瘤治療潛力外，LBL-024獨(dú)特的分子設(shè)計(jì)使其可以有條件地激活4-1BB介導(dǎo)的免疫應(yīng)答，從而定位腫瘤微環(huán)境中的4-1BB激活，減少了長(zhǎng)期以來阻礙4-1BB激動(dòng)劑療法發(fā)展的系統(tǒng)性毒性。

LBL-024分別于2021年7月30日和2021年9月9日先后在美國(guó)和中國(guó)獲批開展臨床研究，現(xiàn)已取得了亮眼的成果。LBL-024單藥治療晚期惡性腫瘤患者的耐受性、安全性、PK及有效性的Ⅰ/Ⅱ臨床研究結(jié)果顯示，LBL-024耐受性良好，安全性可控，與當(dāng)前已批準(zhǔn)免疫治療方案比較，未見新的安全性信號(hào)。截至目前的臨床數(shù)據(jù)與現(xiàn)有治療相比，LBL-024單藥治療晚期肺外神經(jīng)內(nèi)分泌癌（EP-NEC）的客觀緩解率（ORR）、總生存期（OS）均提高了2倍以上。這項(xiàng)研究由北京腫瘤醫(yī)院著名專家沈琳教授牽頭，并在全國(guó)多中心開展?；诋?dāng)前治療現(xiàn)狀及已獲得的顯著臨床療效和良好安全性數(shù)據(jù)，LBL-024于2024年4月30日獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）批準(zhǔn)開展單臂關(guān)鍵注冊(cè)臨床研究，并于2024年10月9日獲CDE突破性治療藥物認(rèn)定。

關(guān)于神經(jīng)內(nèi)分泌癌

神經(jīng)內(nèi)分泌癌（NEC）是一類分化不良的、高級(jí)別的神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（NEN），起源于彌漫性神經(jīng)內(nèi)分泌細(xì)胞系統(tǒng)，可能存在許多不同的發(fā)病部位，其分子特征與神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（NET）顯著不同。NEC主要可分為肺部NEC和肺外NEC，其中肺部NEC包括小細(xì)胞肺癌（SCLC）和肺大細(xì)胞神經(jīng)內(nèi)分泌癌（p-LCNEC）。根據(jù)前期搜集資料測(cè)算，在美國(guó)，SCLC每年新發(fā)病例數(shù)約為98,193例，p-LCNEC約為19,639例，肺外NECs約為9,820例。因此，NECs在美國(guó)每年新發(fā)估計(jì)為127,652例，符合FDA對(duì)罕見病的定義標(biāo)準(zhǔn)。

NEC的癥狀會(huì)因腫瘤的類型、在體內(nèi)發(fā)病的位置和釋放的激素而異。NEC的存活率因癌癥類型和是否擴(kuò)散而異，具體來說，肺部NECs的5年生存率為5.6%，消化道NECs為13.1%，而其他原發(fā)性NECs為26.0%。NEC整體存活率較低，亟需更為有效的新型治療方案。

關(guān)于孤兒藥資格認(rèn)定

孤兒藥是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定后，藥物在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化等方面將會(huì)享受一系列加速審評(píng)及特別扶持政策，包括臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除新藥申請(qǐng)費(fèi)用、獲得FDA對(duì)臨床研究各階段的特別指導(dǎo)、獲批上市后7年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)等。