蘇州2024年3月29日 /美通社/ -- 北京時間2024年3月29日，開拓藥業(yè)（股票代碼：9939.HK），一家專注于潛在同類首創(chuàng)和同類最佳創(chuàng)新藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的生物制藥公司，公布了近期業(yè)務亮點及截至2023年12月31日全年業(yè)績。

2023年度業(yè)績總覽

業(yè)務概覽

• 皮科雙核心產(chǎn)品全球臨床研發(fā)持續(xù)推進
• 在研多管線顯露研發(fā)及商業(yè)合作價值
• 多項研究成果入選重要學術會議及于核心期刊發(fā)表

財務概覽

• 資金使用效率有效提升，在手現(xiàn)金支持公司戰(zhàn)略布局

獎項榮譽

• 斬獲認可，屢次入選生科公司榜單

一、業(yè)務概覽

作為專注于潛在同類首創(chuàng)和同類最佳創(chuàng)新藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的生物制藥公司，開拓藥業(yè)前瞻性布局了包含小分子創(chuàng)新藥、生物創(chuàng)新藥及聯(lián)合療法的多元化產(chǎn)品管線，目前擁有6款在中國和全球開展臨床I-III期研究的新藥項目。

1. 皮科雙核心產(chǎn)品全球臨床研發(fā)持續(xù)推進

我們在皮科領域擁有豐富的研發(fā)經(jīng)驗，目前兩款核心藥物KX-826及GT20029已分別推進至臨床III期及臨床II期，并正積極探索核心產(chǎn)品于皮科領域的商業(yè)化路徑。此外，我們亦在開發(fā)更多化合物，拓展皮科領域的適應癥布局。

KX-826，公司自主開發(fā)的外用雄激素受體（AR）拮抗劑，超千人使用顯示良好的安全性和有效性，連續(xù)使用6個月后，患者目標區(qū)域內(nèi)的平均非毳毛數(shù)（TAHC）較基線增加最高可達22.7根/cm²。

2023年，KX-826完成了中國男性脫發(fā)III期臨床試驗、美國男性脫發(fā)II期臨床試驗及中國痤瘡II期臨床試驗，同時，我們啟動了中國脫發(fā)長期安全性III期臨床試驗及KX-826與米諾地爾聯(lián)合使用的中國脫發(fā)Ib/III期臨床試驗。針對脫發(fā)適應癥，我們已驗證KX-826在不同的人群中的良好安全性及有效性。長期安全性III期臨床試驗預計將為公司提供長期使用KX-826的安全性及有效性的數(shù)據(jù)支持。與米諾地爾聯(lián)合療法的探索將進一步挖掘KX-826于脫發(fā)領域的治療效果。針對痤瘡適應癥，II期臨床試驗的結(jié)果為公司后續(xù)研究開展奠定了基礎。

• 2024年2月1日，公司自主研發(fā)的KX-826和米諾地爾聯(lián)合治療中國男性患者雄激素性脫發(fā)Ib/III期臨床試驗獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準開展。
• 2023年11月27日，公司公布KX-826治療男性脫發(fā)的中國III期臨床試驗頂線數(shù)據(jù)。分析結(jié)果顯示，該試驗整體安全性優(yōu)良，KX-826展示了極佳的安全性能。治療24周后，KX-826組TAHC結(jié)果顯示，KX-826與基線相比促進了毛發(fā)生長，具有統(tǒng)計學意義（p<0.0001）。與安慰劑相比，KX-826 0.5%BID組TAHC在各個訪視點均有提高，顯示療效趨勢，但差異在統(tǒng)計學上未達到顯著性。
• 2023年11月15日，KX-826治療脫發(fā)的長期安全性III期臨床試驗完成全部患者入組。該試驗于2023年4月18日獲得NMPA批準開展。
• 2023年8月28日，公司宣布KX-826治療痤瘡的中國II期臨床試驗已成功完成。結(jié)果顯示KX-826具有良好的安全性和有效性。
• 2023年5月11日，公司宣布KX-826治療男性脫發(fā)的美國II期臨床試驗已成功完成。與基線相比，治療24周后的結(jié)果具有統(tǒng)計學和臨床意義，且安全性良好。

GT20029，外用AR-PROTAC化合物，基于公司自有PROTAC平臺開發(fā)，是全球首個進入II期臨床試驗的外用PROTAC化合物。

• 2023年，GT20029完成了美國脫發(fā)及痤瘡的I期臨床試驗。其于中國開展的脫發(fā)II期臨床試驗預計將在近期讀出頂線結(jié)果。基于GT20029治療痤瘡于中國及美國I期臨床試驗的結(jié)果，我們正在計劃開展GT20029用于痤瘡治療的II期臨床試驗。
• 2023年8月22日，GT20029治療男性脫發(fā)的中國II期臨床試驗完成全部180名患者入組，公司正在清理各個入組中心的數(shù)據(jù)，預計將在近期讀出頂線結(jié)果，并據(jù)此確定后續(xù)的臨床策略，如開展中國脫發(fā)男性III期臨床試驗等。
• 2023年2月10日，公司公布GT20029治療脫發(fā)及痤瘡的美國I期臨床試驗的頂線結(jié)果。結(jié)果顯示，GT20029在健康受試者、脫發(fā)受試者和痤瘡受試者中均展示良好的安全性、耐受性和藥代動力學特征。
• 基于GT20029治療痤瘡于中國及美國I期臨床試驗的結(jié)果，我們正在準備開展GT20029用于痤瘡治療的II期臨床試驗，進一步拓展我們在痤瘡治療領域的研究范圍。

2. 在研多管線顯露研發(fā)及商業(yè)合作價值

通過多年積累，公司擁有另外4款處于臨床階段的產(chǎn)品，前期的臨床試驗已初步驗證該等產(chǎn)品具有良好的安全性及療效。公司亦開展多項臨床前研究，潛在化合物展現(xiàn)出優(yōu)異的開發(fā)及臨床合作價值。

GT1708F，公司自主開發(fā)的針對多種實體瘤的創(chuàng)新藥物，并首次將適應癥擴大至罕見病領域

• 2023年10月，GT1708F治療IPF的中國II期臨床試驗獲得NMPA有條件批準開展。
• 2023年5月8日，公司宣布GT1708F治療惡性血液疾病的中國I期臨床試驗成功完成。結(jié)果顯示，GT1708F展現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，所有患者均未發(fā)生劑量限制性毒性（DLT）和與研究藥物有關的嚴重不良事件（SAE）。在劑量遞增階段，自180mg劑量組起，在多線治療失敗的急性骨髓性白血?。ˋML）患者中觀察到初步療效，AML患者髓系原始細胞較基線最高下降了62%。

此外，我們還擁有公司license in的首款大分子藥物，具有極佳的聯(lián)合用藥潛力的ALK-1，公司自主開發(fā)的有潛力成為同類最佳藥物的二代AR抑制劑的普克魯胺（GT0918），公司自主開發(fā)的分子膠化合物，在多種癌細胞中表現(xiàn)出納摩爾級別的抗腫瘤活性的c-Myc分子膠。

3. 科研學術影響力不斷增強

2023年以來，開拓藥業(yè)多個產(chǎn)品管線研究進展入選國際學術大會和在期刊上發(fā)表，公司創(chuàng)新能力持續(xù)提升，進一步驗證公司產(chǎn)品管線First-in-Class的潛力。

• KX-826和GT20029治療雄激素性脫發(fā)和痤瘡的臨床進展在2023年美國皮膚病學會年會（AAD 2023）備受關注
• Hedgehog/SMO抑制劑GT1708F治療急性髓系白血?。ˋML）的最新臨床前研究結(jié)果入選第65屆美國血液學年會（ASH 2023）及2023年美國癌癥研究協(xié)會年會（AACR 2023）
• 普克魯胺治療轉(zhuǎn)移性乳腺癌Ic期臨床試驗結(jié)果于第46屆圣安東尼奧乳腺癌研討會（SABCS 2023）及2023年歐洲腫瘤內(nèi)科學會年會（ESMO 2023）亮相
• ALK-1聯(lián)合Nivolumab治療晚期肝細胞癌的Ib/II期臨床研究獲《BMC醫(yī)學》（影響因子11.806)發(fā)表
• c-Myc分子膠研究獲《Nature》子刊《Nature Communications》（影響因子16.6）發(fā)表
• c-Myc分子膠研究結(jié)果于ASH 2023亮相

二、財務概覽

1. 研發(fā)費用*：下降66.6%

截至2023年12月31日，撇除減值及跌價影響，公司的研發(fā)成本共計人民幣245.8百萬元，同比截至2022年12月31日人民幣735.0百萬元下降66.6%。研發(fā)成本減少主要是由于報告期內(nèi)公司聚焦核心皮科管線，該等投入較其余管線有極大節(jié)約。

* 研發(fā)費用已撇除減值及跌價影響

2. 行政開支*：下降34.6%

截至2023年12月31日，撇除減值影響，公司的行政開支共計人民幣86.4百萬元，同比截至2022年12月31日人民幣132.2百萬元下降34.6%。行政開支減少主要是由于報告期內(nèi)員工薪酬及股權激勵費用減少。公司已于2023年底進行雇員規(guī)模及薪酬調(diào)整，并將視乎業(yè)務推進情況采取進一步行動。

*行政開支已撇除減值影響

3. 在手現(xiàn)金

截至2023年12月31日，公司持有現(xiàn)金和現(xiàn)金等價物以及定期存款為人民幣456.3百萬元，另外，公司持有動用的銀行授信為人民幣110.5百萬元。在手現(xiàn)金能夠支持公司的臨床和研發(fā)推進，以及為實現(xiàn)產(chǎn)品商業(yè)化的必要性支出。

三、獎項榮譽

斬獲認可，屢次入選生科公司榜單

開拓藥業(yè)憑借其在藥物創(chuàng)新研發(fā)領域長期的鉆研不懈，獲得業(yè)界的廣泛認可，榮膺多項行業(yè)和資本市場獎項，包括第十屆港股100強"生物科技股15強"、入選"中國小分子藥物企業(yè)創(chuàng)新力TOP30"排行榜（米內(nèi)網(wǎng)2022年度中國生物醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新力百強系列榜單）、智通財經(jīng)評選"最佳中小市值公司"等。

四、董事長寄語

創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官童友之博士表示：新藥研發(fā)之路注定布滿荊棘。2023年對于開拓而言，是在荊棘之路不斷磨礪、在重重迷霧中堅定腳步的歷程。雖然面臨重重挑戰(zhàn)，開拓藥業(yè)始終沒有放棄對新藥研發(fā)的追求。公司上下懷揣著推出首款創(chuàng)新藥物的共同目標，付諸自己的努力與汗水。

我們在皮科領域的探索始終處于前沿地位，兩款皮科核心藥物KX-826及GT20029具備優(yōu)秀臨床和商業(yè)化潛質(zhì)。我們已在超1,000位受試者中驗證了KX-826的安全性和有效性，得益于我們的藥物，這些受試者的平均TAHC較基線增加最高可達22.7根/cm²。GT20029計劃在近期披露中國脫發(fā)II期臨床試驗的頂線結(jié)果并準備開展用于痤瘡的II期臨床試驗。此外，我們亦在開發(fā)更多化合物，拓展皮科領域的適應癥布局。在非皮科領域，我們正通過聯(lián)合開發(fā)或?qū)ν馐跈喾绞酵诰蚋叩乃幬飪r值，為患者提供更多的用藥選擇。

展望2024年，我們將繼續(xù)發(fā)揮公司在皮科領域的獨特優(yōu)勢，積極探索多方位的商業(yè)化路徑。同時，我們會提高資金使用效率，期待通過長期可持續(xù)發(fā)展，為患者、股東創(chuàng)造更多價值。

* 詳情請參閱公司于2024年3月28日發(fā)布的2023年度業(yè)績公告