中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2024年1月2日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物科技公司。公司今日宣布其PD-1抑制劑百澤安^®（替雷利珠單抗）新適應(yīng)癥已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，單藥用于不可切除或轉(zhuǎn)移性肝細胞癌（HCC）患者的一線治療。

肝癌是中國常見的高發(fā)惡性腫瘤。2020年中國肝癌新發(fā)病例約41萬，約占全球總數(shù)的一半；死亡病例約39.1萬，是中國第二大腫瘤致死病因^[1]。70%-80%的肝癌患者在診斷時已經(jīng)是中晚期^[2]，失去了手術(shù)或其他局部治療機會，臨床預(yù)后較差，5年生存率僅為12.1%^[3]，亟需更多治療手段改善患者生存。

百濟神州高級副總裁、全球研發(fā)負責人汪來博士表示："中國的HCC發(fā)病率近年來持續(xù)上升，存在較大的未被滿足的臨床需求。此次獲批是替雷利珠單抗在肝癌領(lǐng)域的又一突破性進展，豐富了晚期HCC患者的一線治療選擇。我們期待這一全新的治療方案能夠惠及更多肝癌患者，進一步提升肝癌患者的生存獲益。"

本次獲批是基于RATIONALE 301（NCT03412773）的臨床試驗數(shù)據(jù)。該試驗是一項隨機、開放性的全球3期臨床研究，從亞洲、歐洲和美國各研究中心共入組674例患者，旨在評估替雷利珠單抗對比索拉非尼作為不可切除的HCC成人患者一線治療的效果。

此前，RATIONALE 301試驗結(jié)果以最新突破口頭報告的形式，公布于2022年在法國巴黎舉辦的歐洲腫瘤內(nèi)科學會（ESMO）大會，并于今年榮登腫瘤領(lǐng)域著名期刊《美國醫(yī)學會雜志-腫瘤學》（JAMA Oncology）。研究結(jié)果顯示：與索拉非尼相比，替雷利珠單抗展示出在總生存期（OS）上的非劣效性結(jié)果。替雷利珠單抗的中位OS為15.9個月，而索拉非尼的OS為14.1個月；替雷利珠單抗具有更高的客觀緩解率（ORR）（14.3% vs 5.4%）和更持久的緩解（中位緩解持續(xù)時間DoR分別為36.1個月和 11.0個月）；替雷利珠單抗和索拉非尼治療的安全性特征與既往研究一致。

中國藥科大學附屬南京天印山醫(yī)院消化系統(tǒng)腫瘤首席專家和RATIONALE 301 試驗的全球牽頭研究者（Leading PI）秦叔逵教授表示："RATIONALE 301是一項由中國專家主導(dǎo)的、具有前瞻性的、隨機對照、全球多中心3期注冊臨床試驗。在設(shè)計和優(yōu)化研究方案階段，就兼顧東、西方肝癌的高度異質(zhì)性，同時充分結(jié)合中國國情、病人特點和實踐經(jīng)驗；試驗過程中科學實施，嚴格質(zhì)控，數(shù)據(jù)翔實，從而獲得了預(yù)期的結(jié)果，為晚期肝細胞癌患者的一線免疫治療提供了新的選擇和可靠的依據(jù)。"

秦教授進一步表示，"替雷利珠單抗在本項試驗中，單藥一線治療肝癌即展現(xiàn)出優(yōu)良的有效性、安全性和耐受性，帶來了明顯的生存獲益，具有重要的臨床價值。可以相信此次替雷利珠單抗獲批一線治療晚期肝細胞癌適應(yīng)癥后，除了可以單藥使用，還將推動含替雷利珠單抗聯(lián)合方案的臨床應(yīng)用及研究進展，為眾多的肝癌患者帶來生的希望。"

至此，替雷利珠單抗已有12項適應(yīng)癥獲得NMPA批準，是目前在中國獲批適應(yīng)癥數(shù)量最多的PD-1抑制劑，其中11項適應(yīng)癥已全部納入國家醫(yī)保藥品目錄，也是納入國家醫(yī)保藥品目錄獲批適應(yīng)癥數(shù)量最多的PD-1抑制劑。

關(guān)于肝癌

2020年中國肝癌新發(fā)病例約41萬，占全球總數(shù)約45%；死亡病例約39.1萬，是中國第二大腫瘤致死病因^[1]，5年生存率僅為12.1%^[3]，疾病負擔沉重，嚴重威脅中國肝癌患者生命。

中國肝癌患者的數(shù)量龐大，且在發(fā)病原因、流行病學特征、臨床表現(xiàn)、治療策略以及預(yù)后等方面，都與歐美國家存在著明顯的不同，具有高度異質(zhì)性。比如，中國的HCC患者，大多數(shù)存在基礎(chǔ)肝病，即乙型肝炎、肝硬化、肝功能異常和相關(guān)的并發(fā)癥等特征。

關(guān)于百澤安^®

百澤安^®（替雷利珠單抗）是一款人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，設(shè)計旨在最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結(jié)合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細胞中的Fcγ受體結(jié)合之后會激活抗體依賴細胞介導(dǎo)殺傷T細胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。

替雷利珠單抗的全球臨床開發(fā)項目已在超過30個國家和地區(qū)開展21項注冊可用臨床試驗。截至目前，百濟神州已宣布10項3期關(guān)鍵性研究的積極結(jié)果，這些研究涉及多種腫瘤類型和疾病階段，如非小細胞肺癌、小細胞肺癌、胃癌、食管鱗狀細胞癌、肝細胞癌和鼻咽癌。更多替雷利珠單抗臨床試驗項目的相關(guān)信息，請訪問：https://www.beigene.com.cn/our-science-and-medicines/pipeline/。 

關(guān)于百濟神州

百濟神州是一家全球生物科技公司，專注于為全世界的癌癥患者研發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線和產(chǎn)品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球五大洲，我們有超過10,000人的團隊，并在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設(shè)立了主要辦事處。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關(guān)注"百濟神州"微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟神州向HCC患者提供有效治療選擇的能力；百澤安^®的潛在治療獲益；以及百濟神州在"關(guān)于百濟神州"副標題下提及的百濟神州計劃、承諾、抱負和目標。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果存在實質(zhì)性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)、商業(yè)化及實現(xiàn)并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中"風險因素"章節(jié)里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。

^{[1] WHO International Agency for Research on Cancer. China Fact Sheet (2020).
[2] 全國多中心前瞻性肝癌極早期預(yù)警篩查項目專家組，中國肝癌早篩策略專家共識，《中華肝臟病雜志》2021年6月第29卷第6期
[3] Zeng, Hongmei et al. "Changing cancer survival in China during 2003-15: a pooled analysis of 17 population-based cancer registries." The Lancet. Global health vol. 6,5 (2018): e555-e567. doi:10.1016/S2214-109X(18)30127-X}