Menarini Group 發(fā)布 ORSERDU® (elacestrant) 的最新數(shù)據(jù)，并在第 65 屆美國血液學(xué)會年會暨博覽會上發(fā)布 ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs) 的最新數(shù)據(jù) 

- 這批數(shù)據(jù)包括實(shí)體瘤和血液惡性腫瘤的十一份報告，為人們提供了更深入的了解，以認(rèn)識這些治療方法可能為患者帶來的潛在好處 

- ORSERDU 的數(shù)據(jù)在進(jìn)一步確認(rèn)其在治療攜帶 ESR1 突變的 ER+、HER2- 乳腺癌晚期或轉(zhuǎn)移性癌癥 (mBC) 中的重要作用的同時，還對聯(lián)合試驗(yàn)的初始數(shù)據(jù)進(jìn)行了展示

- 母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞腫瘤患者的最新實(shí)際數(shù)據(jù)也在 ELZONRIS 演示中進(jìn)行了展示

意大利佛羅倫薩和紐約2023年11月23日 /美通社/ -- 意大利制藥和診斷領(lǐng)軍企業(yè) Menarini Group（以下簡稱"Menarini"）及其專注于為癌癥患者提供轉(zhuǎn)化腫瘤治療的全資子公司 Stemline Therapeutics, Inc.（"Stemline"），于今日宣布，將在即將召開的兩場會議上發(fā)布 ORSERDU^®(elacestrant) 和 ELZONRIS^® (tagraxofusp-erzs) 的相關(guān)的最新數(shù)據(jù)。

作為一種每日口服一次的內(nèi)分泌單一療法，ORSERDU 適用于攜帶 ER+、HER2-、ESR1突變且至少接受過一種內(nèi)分泌治療后病情進(jìn)展的絕經(jīng)后女性或成年男性晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者。該藥物已于 2023 年 1 月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局 (U.S. FDA) 的優(yōu)先審評和快速通道認(rèn)定。ORSERDU 于 2023 年 9 月獲得歐盟委員會的批準(zhǔn)。 

更新的數(shù)據(jù)將涵蓋來自 EMERALD 試驗(yàn)第 3 期的其他生物標(biāo)志物和臨床亞組分析的關(guān)鍵討論，以及對 elacestrant 在不同聯(lián)合治療下的最新安全性數(shù)據(jù)的評估。這些結(jié)果將于 2023 年 12 月 5 日至 9 日召開的圣安東尼奧乳腺癌研討會 (SABCS)上發(fā)布。

2018 年 12 月， FDA 批準(zhǔn) ELZONRIS 用于治療成人和兩歲及以上的兒童母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞腫瘤 (BPDCN) 患者，包括初治和經(jīng)治患者。ELZONRIS 于 2021 年 1 月獲歐盟委員會批準(zhǔn)。在即將舉行的第 65 屆美國血液學(xué)會 (ASH) 年會上，將公布未經(jīng)治療的 BPDCN 患者的最新數(shù)據(jù)更新。這些數(shù)據(jù)顯示了長期治療和可控的安全性，對于延長生存期具有重要意義。年會將于 2023 年 12 月 9 日至 12 日在美國圣地亞哥的博覽會中心舉行。

Menarini Group 執(zhí)行總裁 Elcin Barker Ergun 表示："針對實(shí)體瘤和血液惡性腫瘤的豐富數(shù)據(jù)揭示了我們新型腫瘤療法的成果，突出了我們對于解決目前無法滿足的重大癌癥醫(yī)療需求的努力。Menarini Stemline 始終專注于推動腫瘤學(xué)的創(chuàng)新，致力于提供靶向治療，為癌癥患者和醫(yī)療服務(wù)工作者實(shí)現(xiàn)價值。"

參見以下內(nèi)容，獲取關(guān)于即將舉行的 Menarini Group/Stemline Therapeutics 報告的詳情：

2023 年圣安東尼奧乳腺癌研討會 

* 表示這是一項(xiàng)由研究者資助的研究或聯(lián)合研究。 

2023 年第 65 屆美國血液學(xué)會 (ASH) 年會 

* 表示這是一項(xiàng)由研究者資助的研究或聯(lián)合研究 

關(guān)于 EMERALD 第 3 階段研究 (NCT03778931)
作為一項(xiàng)隨機(jī)、開放標(biāo)簽、主動對照研究，EMERALD 3 期試驗(yàn)旨在評估 elacestrant 作為二線或三線單藥治療 ER+、HER2-、晚期/轉(zhuǎn)移性乳腺癌 (mBC) 患者的效果。該研究納入了 478 位曾接受過一線或兩線包括包括 CDK4/6 抑制劑在內(nèi)的內(nèi)分泌治療的患者。參與研究的患者經(jīng)隨機(jī)分派，或接受 elacestrant，或接受由研究者選定的經(jīng)批準(zhǔn)的激素類藥物治療。其主要指標(biāo)是評估總體患者群體和雌激素受體 1 基因 (ESR1) 突變患者的無進(jìn)展生存期 (PFS) 在該研究中的表現(xiàn)。在攜帶 ESR1 基因突變的腫瘤患者組中，elacestrant 的中位無進(jìn)展生存期為 3.8 個月，而此項(xiàng)指標(biāo)在標(biāo)準(zhǔn)治療 (SOC )中為 1.9 個月。并且，相對于標(biāo)準(zhǔn)治療，elacestrant 將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險降低了 45%（無進(jìn)展生存期風(fēng)險比=0.55，95% 置信區(qū)間：0.39，0.77）。

關(guān)于 ORSERDU^® (elacestrant)

美國適應(yīng)癥：經(jīng)美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA) 批準(zhǔn)，ORSERDU (elacestrant),（每片 345 毫克）可用于治療罹患晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌（接受過至少一線內(nèi)分泌治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展，雌激素受體 (ER) 陽性、人表皮生長因子受體 2 (HER2) 陰性、攜帶 ESR1 基因突變）的絕經(jīng)后婦女或成年男性。

欲了解美國完整處方信息，請訪問 www.orserdu.com。

重要安全信息，ORSERDU^®  

警告與注意事項(xiàng) 

血脂異常：在使用 ORSERDU 的患者中，高膽固醇血癥和高甘油三酯血癥的發(fā)生率分別為 30% 和 27%。罹患 3 級和 4 級高膽固醇血癥以及高甘油三酯血癥的患者分別占總體的 0.9% 和 2.2%。開始使用 ORSERDU 之前以及在治療期間定期監(jiān)測血脂情況。

胚胎-胎兒毒性：綜合考慮動物研究結(jié)果及其作用機(jī)制，孕婦使用 ORSERDU 可能會對胎兒造成不良影響。建議告知孕婦和育齡女性傳與胎兒相關(guān)的潛在風(fēng)險。建議育齡女性在 ORSERDU 治療期間和末次用藥后的 1 周內(nèi)采取有效的避孕措施。建議育齡女性的男性伴侶患者在 ORSERDU 治療期間和末次用藥后的 1 周內(nèi)采取有效的避孕措施。

不良反應(yīng) 

有 12% 的患者在接受 ORSERDU 治療期間發(fā)生了嚴(yán)重不良反應(yīng)。接受 ORSERDU 治療期間，有超過 1% 的患者出現(xiàn)了包括肌肉骨骼疼痛 (1.7%) 和惡心 (1.3%) 在內(nèi)嚴(yán)重不良反應(yīng)。接受 ORSERDU 治療期間，有 1.7% 的患者出現(xiàn)了包括心臟驟停、感染性休克、憩室炎以及原因不明的情況在內(nèi)致命不良反應(yīng)（各一例）。

涵蓋化驗(yàn)指標(biāo)異常在內(nèi)的 ORSERDU 最普遍的不良反應(yīng) (>10%)包括肌肉骨骼疼痛 (41%) 、惡心 (35%) 、膽固醇增高 (30%) 、天冬氨酸轉(zhuǎn)氨酶 (AST)增高 (29%) 、甘油三酯增高 (27%) 、乏力 (26%) 、血紅蛋白減少 (26%) 、嘔吐 (19%) 、丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶 (ALT) 增高 (17%) 、低鈉癥 (16%) 、肌酐增高 (16%) 、食欲減退 (15%) 、腹瀉 (13%) 、頭痛 (12%) 、便秘 (12%) 、腹痛 (11%) 、潮熱感 (11%) 和消化不良 (10%) 。

藥物相互作用 

與 CYP3A4 誘導(dǎo)劑和/或抑制劑同用：在使用 ORSERDU 期間，應(yīng)避免與強(qiáng)效或中效 CYP3A4 抑制劑同用。在使用 ORSERDU 期間，避免與強(qiáng)效或中效 CYP3A4 抑制劑同用。

在特定人群中的應(yīng)用 

哺乳期：建議哺乳期婦女在使用 ORSERDU 期間以及末次用藥后的 1 周內(nèi)避免母乳喂養(yǎng)。

肝功能不全：嚴(yán)重肝功能不全（Child-Pugh C 級）患者應(yīng)避免使用 ORSERDU。中度肝功能不全患者（Child-Pugh B 級）應(yīng)降低 ORSERDU 的劑量。

目前尚未確定 ORSERDU 針對兒科患者的安全性和有效性。

若要報告可疑的不良反應(yīng)，請致電 1-877-332-7961 聯(lián)系 Stemline Therapeutics, Inc. 或 1-800-FDA-1088 聯(lián)系 FDA，或訪問 www.fda.gov/medwatch。

目前有若干轉(zhuǎn)移性乳腺癌臨床試驗(yàn)正對 Elacestrant 進(jìn)行評估，探討其作為單藥或與其他療法聯(lián)合用藥的療效：ELEVATE (NCT05563220)；ELECTRA (NCT05386108)；nd ELCIN (NCT05596409)。Elacestrant 對于早期乳腺癌疾病的療效的評估也在進(jìn)行中。

關(guān)于 ELZONRIS^® (tagraxofusp-erzs)

美國適應(yīng)癥：作為一種處方藥，ELZONRIS (tagraxofusp-erzs) 用于母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞腫瘤 (BPDCN)，適用于成人和 2 歲及以上的兒童患者。

欲了解美國完整處方信息，請訪問 www.elzonris.com.

重要安全信息，ELZONRIS^®  

黑框警告：毛細(xì)血管滲漏綜合征 

• ELZONRIS 治療可能會導(dǎo)致患者出現(xiàn)毛細(xì)血管滲漏綜合征 (CLS)，并可能危及生命或造成致命后果。密切關(guān)注是否出現(xiàn) CLS 體征和癥狀，并遵循建議采取必要的措施。

警告和注意事項(xiàng) 

毛細(xì)血管滲漏綜合征 

ELZONRIS 治療引發(fā)的毛細(xì)血管滲漏綜合征（CLS）在患者中已有報道，其中包括危及生命或造成致命后果的案例。 在進(jìn)行 ELZONRIS 臨床試驗(yàn)的患者群中，毛細(xì)血管滲漏綜合征 (CLS) 的總體發(fā)生率為 53% (65/122) ，其中 43% (52/122) 的患者呈現(xiàn)為 1 級或 2 級，7% (8/122) 的患者為 3 級，1% (1/122) 的患者為 4 級，四名患者因此死亡 (3%) ?；颊甙l(fā)病的中位時間為 4 天（范圍 1 至 46 天），除 5 名患者之外，所有參與治療的患者在第 1 周期內(nèi)均經(jīng)歷了這一事件。

務(wù)必在進(jìn)行 ELZONRIS 治療前，確認(rèn)患者心功能良好，并且血清白蛋白水平大于或等于 3.2 g/dL。在接受 ELZONRIS 治療期間，每次給予 ELZONRIS 之前和之后，遵循臨床指導(dǎo)對患者的血清白蛋白水平進(jìn)行監(jiān)測，并就患者是否出現(xiàn) CLS 的其他體征或癥狀進(jìn)行評估，這些體征或癥狀包括體重增加、包括肺水腫在內(nèi)的新發(fā)或惡化的水腫以及低血壓或血流動力學(xué)不穩(wěn)定。

過敏反應(yīng) 

ELZONRIS 可導(dǎo)致嚴(yán)重的過敏反應(yīng)。臨床試驗(yàn)中，在接受 ELZONRIS 治療的患者中，43% (53/122) 報告出現(xiàn)過敏反應(yīng)，其中有 7% (9/122) 的患者經(jīng)歷了 ≥ 3 級過敏反應(yīng)?！?5% 的患者報告出現(xiàn)包括皮疹、瘙癢和口腔炎在內(nèi)的過敏癥狀。監(jiān)測患者在 ELZONRIS 治療期間的過敏反應(yīng)。在出現(xiàn)過敏反應(yīng)的情況下，應(yīng)停止 ELZONRIS 輸注，并在必要時，進(jìn)行相應(yīng)的輔助性護(hù)理。

肝毒性 

ELZONRIS 治療與肝酶升高存在相關(guān)性。在參與 ELZONRIS 治療的臨床試驗(yàn)患者中，有 79% (96/122) 出現(xiàn) ALT 升高，76% (93/122) 出現(xiàn) AST 升高。26% (32/122) 的患者出現(xiàn) 3 級 ALT 升高。30% (36/122) 的患者出現(xiàn) 3 級 AST 升高，3% (4/122) 的患者出現(xiàn) 4 級 AST 升高。在治療的第一個周期中，多數(shù)患者經(jīng)歷了肝酶升高，但升高在停止給藥后恢復(fù)。

在每次輸注 ELZONRIS 前，對丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶 (ALT) 和天冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶 (AST) 進(jìn)行監(jiān)測。若轉(zhuǎn)氨酶升高至正常上限的 5 倍以上，應(yīng)暫停使用 ELZONRIS，并在恢復(fù)至正?；騿栴}解決后重新開始治療。

不良反應(yīng) 

最普遍的不良反應(yīng)包括毛細(xì)血管滲漏綜合征、惡心、乏力、發(fā)熱、外周水腫及體重增加，發(fā)生率≥ 30%?；?yàn)指標(biāo)異常中最為普遍的是白蛋白、血小板、血紅蛋白、鈣和鈉的減少，以及葡萄糖、 ALT 和 AST  的升高，發(fā)生率超過 50%。

請參閱包括包括黑框警告在內(nèi)的完整 處方信息。 

若要報告可疑的不良反應(yīng)，請致電 1-877-332-7961 聯(lián)系 Stemline Therapeutics, Inc. 或 1-800-FDA-1088 聯(lián)系 FDA，或訪問 www.fda.gov/medwatch。

關(guān)于 Menarini Group 

作為一家領(lǐng)先的國際制藥和診斷公司，Menarini Group 年營業(yè)額超過 44 億美元，員工總數(shù)超過 17000 人。致力于填補(bǔ)需求未得到滿足的治療領(lǐng)域的空白，Menarini 產(chǎn)品范圍涵蓋心臟病學(xué)、腫瘤學(xué)、呼吸病學(xué)、胃腸病學(xué)、傳染病、糖尿病學(xué)、炎癥和鎮(zhèn)痛等領(lǐng)域。Menarini 產(chǎn)品遍及全球 140 個國家/地區(qū)，擁有 18 個生產(chǎn)基地和 9 個研發(fā)中心。欲了解更多信息，請訪問www.menarini.com。

關(guān)于 Stemline Therapeutics Inc. 

作為 Menarini Group 的全資子公司，Stemline Therapeutics, Inc.（以下簡稱 "Stemline"） 專注于新型腫瘤治療藥物的研發(fā)和商業(yè)化，是一家處于商業(yè)化階段的生物制藥公司。Stemline 致力于在美國和歐盟銷售 ORSERDU^®（elacestrant）這一口服內(nèi)分泌療法，用于治療罹患晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌（接受過至少一線內(nèi)分泌治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展，雌激素受體 (ER) 陽性、人表皮生長因子受體 2 (HER2) 陰性、攜帶 ESR1 基因突變）的絕經(jīng)后婦女或成年男性患者。Stemline 還致力于在美國和歐洲銷售新型靶向（靶點(diǎn)為 CD123）治療藥物 ELZONRIS^® (tagraxofusp-erzs)。該藥旨在用于治療母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞腫瘤 (BPDCN)（一種侵襲性血液癌癥）患者，是目前唯一一款在美國和歐洲被批準(zhǔn)用于 BPDCN 治療的藥物。Stemline 還致力于在歐洲銷售用于治療多發(fā)性骨髓瘤的 XPO1 抑制劑 NEXPOVIO^® (selinexor)。Stemline 還在研發(fā)多種針對實(shí)體腫瘤和血液腫瘤的小分子和生物制劑，擁有眾多臨床開發(fā)項(xiàng)目，這些項(xiàng)目處于不同的研發(fā)階段。