積極的臨床數(shù)據(jù)印證專有遞送平臺(tái)潛力 鞏固于RNAi療法領(lǐng)域的全球領(lǐng)先地位

業(yè)務(wù)亮點(diǎn)

• 臨床開發(fā)進(jìn)展理想
• 與美國FDA第II階段結(jié)束會(huì)議并獲得其指導(dǎo)后，集團(tuán)正推進(jìn)STP705治療isSCC的后期臨床開發(fā)，這是一個(gè)重要里程碑，鞏固了集團(tuán)于全球癌癥治療RNAi療法領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位。
• 憑借STP707積極的中期數(shù)據(jù)，集團(tuán)正積極探索II期聯(lián)合試驗(yàn)的合作，以研究將STP707與新型獲批準(zhǔn)的癌癥療法相結(jié)合的潛力。
• 集團(tuán)首個(gè)GalAhead?產(chǎn)品STP122G已獲得美國FDA的監(jiān)管許可開始I期臨床試驗(yàn)。
• 集團(tuán)的附屬公司RNAimmune, Inc.已獲美國FDA的監(jiān)管許可開始新冠病毒（SARS-CoV-2）候選加強(qiáng)疫苗RV-1730的I期臨床試驗(yàn)。
• 產(chǎn)能提升
• 于2023年第一季度生產(chǎn)用于人體注射的STP707的完整GMP批次后，廣州工廠預(yù)期可全面按照GMP規(guī)范生產(chǎn)Sirnaomics的管線產(chǎn)品。集團(tuán)亦啟動(dòng)灌裝線的產(chǎn)能提升，包括2R瓶液體劑量灌裝，以支持GalAhead?平臺(tái)。
• 獲香港科技園認(rèn)可
• Sirnaomics獲得香港科技園臨床轉(zhuǎn)化促成計(jì)劃8百萬港元及香港科技園醫(yī)療科技共創(chuàng)平臺(tái)2百萬港元的資助。

香港、馬里蘭州德國城和中國蘇州2023年8月31日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.（“公司”，連同其附屬公司，統(tǒng)稱“Sirnaomics”或“集團(tuán)”；股份代號(hào)：2257），一家行業(yè)領(lǐng)先的專注于探索及開發(fā)RNAi療法的生物制藥公司，公布截至2023年6月30日止六個(gè)月（“期內(nèi)”）的中期業(yè)績。

2023年上半年，Sirnaomics的管線及業(yè)務(wù)發(fā)展均取得重大進(jìn)展。鑒于全球宏觀經(jīng)濟(jì)的不確定性，為確保有充足的現(xiàn)金儲(chǔ)備，集團(tuán)已優(yōu)先將資源分配至潛力巨大的項(xiàng)目，并優(yōu)化內(nèi)部結(jié)構(gòu)，以鞏固專門從事RNAi療法的國際團(tuán)隊(duì)，重點(diǎn)關(guān)注美國及亞洲市場(chǎng)。憑借于RNA療法的廣泛專業(yè)知識(shí)及創(chuàng)新的遞送平臺(tái)技術(shù)，集團(tuán)有效推行臨床發(fā)展策略，為其領(lǐng)先臨床候選藥物STP705、STP707及STP122G于美國啟動(dòng)臨床試驗(yàn)奠定基礎(chǔ)。

集團(tuán)于截至2023年6月30日止六個(gè)月期間的虧損從46.1百萬美元收窄至的41.1百萬美元，減少主要由于研發(fā)開支減少；及按公平值計(jì)入損益的金融負(fù)債的公平值變動(dòng)虧損減少所抵銷。于2023年6月30日，集團(tuán)的財(cái)政穩(wěn)健，現(xiàn)金及現(xiàn)金等價(jià)物、銀行定期存款和投資產(chǎn)品為77.3百萬美元。

主要候選產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)成果喜人，助力推動(dòng)商業(yè)化進(jìn)程

Sirnaomics一直推進(jìn)RNA創(chuàng)新療法的優(yōu)選藥物產(chǎn)品管線，以改善全球患者的生活及福祉。以下里程碑及成就體現(xiàn)集團(tuán)在整個(gè)管線中的持續(xù)臨床表現(xiàn)。

STP705

Sirnaomics已利用STP705的人體概念驗(yàn)證數(shù)據(jù)擴(kuò)展其臨床試驗(yàn)范圍。STP705的數(shù)據(jù)已表明其治療原位鱗狀細(xì)胞癌（isSCC）的有效性，集團(tuán)亦進(jìn)而探索其于更廣泛的腫瘤適應(yīng)癥中的應(yīng)用，包括基底細(xì)胞癌（BCC）、肝癌及脂肪重塑等醫(yī)學(xué)美容適應(yīng)癥。于2023年年初與美國FDA的討論后，基于積極的IIa期及IIb期臨床數(shù)據(jù)，集團(tuán)已準(zhǔn)備開展其用于治療isSCC的驗(yàn)證性臨床研究。集團(tuán)亦計(jì)劃推進(jìn)一項(xiàng)單劑量研究，作為一項(xiàng)大型III期臨床研究的標(biāo)的分組。此外，以STP705治療BCC II期臨床研究的最終數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將于2023年下半年公布。集團(tuán)預(yù)期于2023年年底推進(jìn)STP705皮膚癌的特許經(jīng)營至后期開發(fā)。為支持此等項(xiàng)目并推進(jìn)臨床開發(fā)，Sirnaomics在美國及亞洲的臨床團(tuán)隊(duì)透過全球各地針對(duì)不同適應(yīng)癥的受試群體，對(duì)isSCC及肝癌等適應(yīng)癥進(jìn)行多中心的全球試驗(yàn)，以收集全面而多樣的數(shù)據(jù)。

此外，于2023年6月，集團(tuán)公布了有關(guān)研究腹部整形術(shù)患者脂肪重塑的概念驗(yàn)證式I期STP705試驗(yàn)的中期數(shù)據(jù)。此次審查使用了不同劑量STP705，所有組織樣本均顯示出脂肪重塑的組織學(xué)證據(jù)。集團(tuán)計(jì)劃將該項(xiàng)研究的資料用于頦下脂肪的治療及非侵入性脂肪重塑的其他領(lǐng)域。此研發(fā)項(xiàng)目預(yù)期為集團(tuán)的產(chǎn)品缐開辟一個(gè)嶄新的醫(yī)學(xué)美容治療領(lǐng)域，并獲得良好的市場(chǎng)反應(yīng)。

STP707

集團(tuán)正積極推進(jìn)STP707的臨床試驗(yàn)，以全身給藥的方式擴(kuò)大治療范圍，為治療STP705無法解決的其他適應(yīng)癥提供了更多機(jī)會(huì)。STP707印證了集團(tuán)專有的PNP遞送平臺(tái)于靜脈注射中的安全性及有效性?；赟TP707積極的中期數(shù)據(jù)，集團(tuán)計(jì)劃探索II期聯(lián)合試驗(yàn)的合作，將STP707與新型獲批準(zhǔn)的癌癥療法（如免疫檢查點(diǎn)抑制劑）以及傳統(tǒng)化療相結(jié)合。有關(guān)潛在聯(lián)合療法可能包括膽管癌（CCA）、肝細(xì)胞癌（HCC）、黑色素瘤或胰腺癌。集團(tuán)亦將探索II期試驗(yàn)的其他適應(yīng)癥及繼續(xù)擴(kuò)大集團(tuán)的臨床開發(fā)計(jì)劃。鑒于STP707透過靜脈注射及潛在合作機(jī)會(huì)所具有的龐大市場(chǎng)潛力，集團(tuán)相信將資本及企業(yè)資源用于推進(jìn)此等寶貴資產(chǎn)乃是其最佳發(fā)展戰(zhàn)略。

此外，集團(tuán)日前公告表明STP707用以治療多種實(shí)體瘤的I期臨床試驗(yàn)，50名受試者均為患有各類晚期實(shí)體瘤且對(duì)標(biāo)準(zhǔn)療法無反應(yīng)。約74%的可評(píng)估患者呈現(xiàn)出疾病穩(wěn)（SD）的最佳反應(yīng)，有數(shù)名患者的腫瘤負(fù)荷量減輕。

加速推進(jìn)更多突破性一流臨床前資產(chǎn)進(jìn)入臨床階段

期內(nèi)，集團(tuán)將GalAhead?遞送平臺(tái)首個(gè)代表性候選藥物STP122G推進(jìn)至臨床階段，這標(biāo)志著Sirnaomics首次將其專有的GalNAc RNAi平臺(tái)技術(shù)GalAhead?應(yīng)用于siRNA候選藥物中，并啟動(dòng)了一項(xiàng)試驗(yàn)，以滿足抗凝疾病治療患者未被滿足的需求。I期臨床研究已于4月展開，并于6月對(duì)第一位抗凝治療參與者進(jìn)行給藥，以評(píng)估STP122G的安全性、耐受性、藥代藥動(dòng)及藥效。

集團(tuán)計(jì)劃加快新一代GalAhead?平臺(tái)的研發(fā)，強(qiáng)大的產(chǎn)品管線包括九種GalAhead?臨床前候選藥物。于STP122G獲得IND后，集團(tuán)預(yù)計(jì)于2023年第四季度及2024年上半年就GalAhead?遞送平臺(tái)的優(yōu)質(zhì)資產(chǎn)STP125G及STP144G于美國提交IND申請(qǐng)。

透過于廣州建立灌裝及成品工廠，為未來發(fā)展奠定基礎(chǔ)

集團(tuán)的廣州灌裝及成品工廠已經(jīng)成功運(yùn)營一年，并繼續(xù)支持集團(tuán)優(yōu)化于亞洲的臨床供應(yīng)戰(zhàn)略。工廠的GMP合規(guī)性及無菌加工運(yùn)行保障持續(xù)改善。近期生產(chǎn)用于人體注射的STP707的完整GMP批次后，工廠預(yù)期能全面按照GMP規(guī)范生產(chǎn)集團(tuán)的管線產(chǎn)品，包括液體及固體藥劑的制劑、灌裝及封裝、檢測(cè)及放行。其預(yù)計(jì)年產(chǎn)能約為50,000瓶人體注射用凍干固體劑及150,000至200,000瓶液體劑量，足以支持集團(tuán)目前計(jì)劃中的臨床試驗(yàn)及未來臨床發(fā)展。于2023年上半年，廣州工廠主要支持集團(tuán)的STP707項(xiàng)目，亦啟動(dòng)了GalAhead?平臺(tái)的灌裝線產(chǎn)能擴(kuò)張。工廠計(jì)劃進(jìn)一步提升產(chǎn)能，以支持集團(tuán)不斷增長的GalAhead?產(chǎn)品線。

戰(zhàn)略性加強(qiáng)香港業(yè)務(wù)布局，致力將香港發(fā)展成為亞洲領(lǐng)先的RNA醫(yī)藥港

Sirnaomics于2021年底在香港上市后，便作出在香港建立具有研發(fā)能力的重要據(jù)點(diǎn)的戰(zhàn)略決策。迄今為止，Sirnaomics及其附屬公司RNAimmune及EDIRNA均已于香港設(shè)立辦事處，并已進(jìn)駐香港科技園。此外，Sirnaomics已獲得香港科技園臨床轉(zhuǎn)化催化計(jì)劃8百萬港元，以及香港科技園醫(yī)療科技合作計(jì)劃2百萬港元的資助。集團(tuán)的目標(biāo)是與RNA藥物相關(guān)的研發(fā)和臨床研究進(jìn)行合作，及于落馬洲河套地區(qū)建立具商業(yè)規(guī)模的生產(chǎn)計(jì)劃。

Sirnaomics創(chuàng)始人、董事會(huì)主席、執(zhí)行董事、總裁兼首席執(zhí)行官陸陽博士表示：“憑借我們專有的雙重遞送技術(shù)平臺(tái)PNP及GalAhead?、領(lǐng)先的臨床項(xiàng)目及成熟的研發(fā)及生產(chǎn)設(shè)施，我們得以將候選藥物推進(jìn)至不同的開發(fā)階段，并取得積極的成果。此外，廣州工廠運(yùn)行平穩(wěn)高效，不僅展現(xiàn)了我們的生產(chǎn)能力，更標(biāo)志著集團(tuán)由生物科技公司向生物制藥公司的順利轉(zhuǎn)型。我們亦對(duì)獲得香港科技園的資助感到欣喜，顯示他們對(duì)我們團(tuán)隊(duì)對(duì)創(chuàng)新的堅(jiān)定承諾及履行改善患者生活使命的認(rèn)可。展望未來，我們將致力鞏固競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)、尋求全球及本地合作，加快臨床前及臨床資產(chǎn)的開發(fā)，擴(kuò)大市場(chǎng)覆蓋范圍，最終改善全世界患者的福祉及生活。”

關(guān)于Sirnaomics Ltd. (股份代號(hào): 2257)

Sirnaomics是一家RNA療法生物制藥公司，公司候選產(chǎn)品處于臨床及臨床前階段，專注于探索及開發(fā)創(chuàng)新藥物，用于治療具有醫(yī)療需求及龐大市場(chǎng)機(jī)會(huì)的適應(yīng)癥。Sirnaomics是首家于亞洲和美國均擁有重要市場(chǎng)地位的臨床階段RNA療法生物制藥公司。憑借其專有的遞送技術(shù)：多肽納米顆粒遞送平臺(tái)和第二代GalNAc偶聯(lián)物遞送平臺(tái)，本集團(tuán)已建立非常豐富的候選藥物管線。隨著公司STP705和STP707的臨床項(xiàng)目取得多項(xiàng)成功，Sirnaomics目前在推進(jìn)腫瘤治療的RNAi藥物方面處于國際領(lǐng)先地位。STP122G是首款進(jìn)入臨床研發(fā)階段的GalAhead?技術(shù)候選藥物。隨著Sirnaomics臨床生產(chǎn)設(shè)施的建立，本集團(tuán)目前正在實(shí)現(xiàn)從生物科技公司向生物制藥公司的躍進(jìn)。如欲了解更多關(guān)于公司資訊，可瀏覽：www.sirnaomics.com。