中國蘇州、美國馬塞諸塞州劍橋和荷蘭鹿特丹2023年3月6日 /美通社/ -- 和鉑醫(yī)藥（股票代碼：02142.HK），一家專注于腫瘤及免疫領(lǐng)域創(chuàng)新抗體療法發(fā)現(xiàn)、開發(fā)及商業(yè)化的全球生物醫(yī)藥公司今日宣布，巴托利單抗（HBM9161）治療全身型重癥肌無力（gMG）的III期臨床試驗(yàn)取得積極研究結(jié)果。這是公司發(fā)展歷程中的重大里程碑，標(biāo)志著和鉑醫(yī)藥首款完成III期臨床試驗(yàn)的產(chǎn)品正式進(jìn)入商業(yè)化準(zhǔn)備階段，有望盡快惠及中國全身型重癥肌無力患者。

該關(guān)鍵臨床研究旨在確認(rèn)巴托利單抗在治療中國全身型重癥肌無力患者時(shí)的療效及安全性。III期臨床試驗(yàn)結(jié)果符合主要研究終點(diǎn)及關(guān)鍵次要研究終點(diǎn)，同時(shí)其治療總體上安全且耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。這是巴托利單抗在全球范圍內(nèi)的首個(gè)關(guān)鍵性試驗(yàn)積極結(jié)果。

巴托利單抗臨床試驗(yàn)首席研究者、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師趙重波教授表示："FcRn靶點(diǎn)是目前全身型重癥肌無力治療領(lǐng)域的關(guān)注熱點(diǎn)，而巴托利單抗為首個(gè)在中國全身型重癥肌無力人群中被證實(shí)屬有效及安全的抗FcRn療法。繼II期臨床研究取得積極結(jié)果之后，和鉑醫(yī)藥的巴托利單抗III期臨床研究通過申辦方、研究者和受試者的共同努力，在新冠疫情期間克服種種困難，10個(gè)月完成132例受試者入組，并于2023年1月14日完成最后1例受試者出組訪視，在中國重癥肌無力人群中獲得了令人振奮的療效性和安全性數(shù)據(jù)，體現(xiàn)了其起效快、改善程度深和安全性好的特點(diǎn)，是中國第一個(gè)成功的重癥肌無力治療關(guān)鍵性臨床III期研究，為相關(guān)新藥研發(fā)樹立了新的里程碑，通過高級(jí)別循證醫(yī)學(xué)證據(jù)進(jìn)一步夯實(shí)了FcRn拮抗劑在重癥肌無力治療中的地位，同時(shí)展示了中國臨床研究者獨(dú)立組織完成創(chuàng)新藥在罕見病領(lǐng)域高質(zhì)量臨床研究的強(qiáng)大能力。"

和鉑醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王勁松博士表示："這一突破性療法為由致病性IgG介導(dǎo)的各類自身免疫性疾病領(lǐng)域帶來了重大進(jìn)展，能滿足當(dāng)前巨大的醫(yī)療需求，尤其體現(xiàn)在全身型重癥肌無力患者中，進(jìn)一步填補(bǔ)治療空白。

過去幾年間，盡管面臨新冠疫情帶來的巨大挑戰(zhàn)，我們?nèi)员殖兄Z、高效推進(jìn)，在既定計(jì)劃內(nèi)不斷收獲巴托利單抗的優(yōu)異臨床數(shù)據(jù)。該項(xiàng)臨床試驗(yàn)的成功，證明了整個(gè)和鉑團(tuán)隊(duì)的臨床開發(fā)能力和以患者需求為中心的創(chuàng)新奉獻(xiàn)精神，同時(shí)更反映出公司穩(wěn)步擴(kuò)大的商業(yè)價(jià)值。我們對(duì)巴托利單抗未來的應(yīng)用前景充滿信心，期待其能盡快惠及病患。我們也將繼續(xù)基于公司核心平臺(tái)價(jià)值，發(fā)揮創(chuàng)新研發(fā)能力，加速推進(jìn)全球臨床管線開發(fā)，以提升全球患者的生命質(zhì)量。"

巴托利單抗于2021年初獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局授予的"突破性治療認(rèn)證"，并于同年8月完成針對(duì)中國全身型重癥肌無力患者的概念驗(yàn)證研究。2022年10月，和鉑醫(yī)藥與石藥集團(tuán)全資子公司恩必普藥業(yè)有限公司達(dá)成協(xié)議，在大中華區(qū)共同開發(fā)巴托利單抗，和鉑醫(yī)藥負(fù)責(zé)巴托利單抗在中國針對(duì)全身型重癥肌無力的全完整臨床實(shí)驗(yàn)的設(shè)計(jì)與執(zhí)行, 并將根據(jù)產(chǎn)品年度凈銷售額獲得分層銷售提成。

關(guān)于全身型重癥肌無力（gMG）

重癥肌無力（MG）是一種由抗乙酰膽堿受體（AChR）免疫球蛋白G（IgG）抗體和抗肌肉特異性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗體介導(dǎo)的獲得性自身免疫性疾病，該疾病導(dǎo)致神經(jīng)肌肉接頭傳遞受損，表現(xiàn)為骨骼肌收縮無力。患者常有眼肌表現(xiàn)，約85%的患者會(huì)出現(xiàn)眼肌以外的癥狀，發(fā)展為全身型重癥肌無力（gMG），甚至發(fā)生肌無力危象。

目前MG的主要治療方法包括膽堿酯酶抑制劑及糖皮質(zhì)激素以及免疫抑制劑，但其療效及安全性不能滿足各類患者的臨床需求。減少致病性IgG自身抗體是MG治療中一種病理生理機(jī)制驅(qū)動(dòng)的解決方案，如血漿置換和靜脈注射免疫球蛋白等，然而，該類治療方案由于可及性、安全性和經(jīng)濟(jì)成本等問題導(dǎo)致臨床仍存在大量未被滿足的需求。

關(guān)于巴托利單抗（HBM9161）

巴托利單抗（HBM9161）是一種全人源單克隆抗體（mAb），可阻斷FcRn-IgG相互結(jié)合，加速體內(nèi)IgG的清除，從而達(dá)到有效治療致病性IgG介導(dǎo)的自身免疫性疾病的效果。在重癥肌無力的II期研究中，巴托利單抗可快速、顯著地緩解臨床癥狀，改善患者的生活質(zhì)量。早期研究表明巴托利單抗具有良好耐受性，可迅速降低多種自身免疫疾病患者體內(nèi)IgG水平。

關(guān)于和鉑醫(yī)藥

和鉑醫(yī)藥（股票代碼：02142.HK）是一家專注于腫瘤及免疫性疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥研發(fā)及商業(yè)化的全球化生物制藥企業(yè)。公司通過自主研發(fā)、聯(lián)合開發(fā)及多元化的合作模式快速拓展創(chuàng)新藥研發(fā)管線。

和鉑自有的抗體技術(shù)平臺(tái)Harbour Mice^®可生成雙重、雙輕鏈（H2L2）和僅重鏈（HCAb）形式的全人源單克隆抗體?；贖CAb抗體平臺(tái)開發(fā)的免疫細(xì)胞銜接器（HBICE^®）雙抗技術(shù)能夠?qū)崿F(xiàn)傳統(tǒng)藥物聯(lián)合療法無法達(dá)到的抗腫瘤療效。Harbour Mice^®，HBICE^®與單B細(xì)胞克隆篩選平臺(tái)共同組成了和鉑的下一代創(chuàng)新治療性抗體研發(fā)引擎。更多資訊，請(qǐng)?jiān)L問：www.harbourbiomed.com