上海2023年1月30日 /美通社/ -- 和譽(yù)醫(yī)藥（港交所代碼：02256）今日宣布，其創(chuàng)新CSF-1R抑制劑Pimicotinib（ABSK021）被美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡(jiǎn)稱 "FDA"）授予突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy Designation）用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤。此次突破性治療藥物認(rèn)定是基于Pimicotinib臨床Ib期試驗(yàn)腱鞘巨細(xì)胞瘤患者的優(yōu)異研究結(jié)果。

Pimicotinib是全球第一個(gè)獲得美國(guó)FDA突破性療法認(rèn)定的新一代CSF-1R候選藥物。這是和譽(yù)醫(yī)藥繼2022年7月Pimicotinib獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心 "突破性治療藥物"認(rèn)定后又一重要里程碑。中美兩國(guó)突破性療法雙重認(rèn)定彰顯了和譽(yù)醫(yī)藥的創(chuàng)新研發(fā)實(shí)力。

"我們很高興得知FDA授予Pimicotinib突破性療法認(rèn)定，這項(xiàng)認(rèn)定的授予，也標(biāo)志著和譽(yù)的研發(fā)與創(chuàng)新在走向全球的進(jìn)程中邁出重要一步。"和譽(yù)醫(yī)藥董事長(zhǎng)兼CEO徐耀昌博士表示，"Pimicotinib獲美國(guó)突破性療法認(rèn)定表明了FDA對(duì)Pimicotinib前期數(shù)據(jù)的認(rèn)可及對(duì)公司研發(fā)實(shí)力的肯定。這將會(huì)使我們的臨床開發(fā)過程和成藥進(jìn)展更加高效，有利于縮短產(chǎn)品上市時(shí)間，盡早造福全球患者。 "

"突破性療法認(rèn)定"（Breakthrough Therapy Designation, 以下簡(jiǎn)稱"BTD"）源于《美國(guó)食品和藥物管理局安全及創(chuàng)新法案》（FDASIA）的規(guī)定，旨在加速新藥開發(fā)，適用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病且初步臨床試驗(yàn)表明其療效顯著優(yōu)于現(xiàn)有治療手段的藥物。根據(jù)規(guī)定，研發(fā)中的新藥一旦被授予BTD，便能享受一系列加速藥物開發(fā)的政策，包括FDA專家介入指導(dǎo)臨床開發(fā)整個(gè)過程，有效提升與FDA的溝通效率；在提交藥品上市申請(qǐng)時(shí)，可以進(jìn)行滾動(dòng)提交，特別是在符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)時(shí)可獲得優(yōu)先審評(píng)。

Pimicotinib是和譽(yù)醫(yī)藥獨(dú)立自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。研究表明，阻斷CSF1/CSF-1R信號(hào)通路可調(diào)節(jié)和改變巨噬細(xì)胞功能，在多種巨噬細(xì)胞相關(guān)疾病中發(fā)揮作用。Pimicotinib在治療晚期腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）臨床Ib期試驗(yàn)中，以68.0%的初步ORR展現(xiàn)出顯著的抗腫瘤療效，并具有良好的安全性和PK/PD特性?；诖私Y(jié)果，Pimicotinib已于2022年7月被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心認(rèn)定為突破性治療藥物，用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤，并于同年10月獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心批準(zhǔn)進(jìn)入關(guān)鍵臨床III期試驗(yàn)。

Pimicotinib此前在美國(guó)完成臨床Ia期劑量爬坡試驗(yàn)，并正在中國(guó)與美國(guó)同步開展Ib期多隊(duì)列擴(kuò)展階段研究。除TGCT和cGVHD適應(yīng)癥已經(jīng)獲得NMPA 獲批臨床研究外，和譽(yù)醫(yī)藥也在積極探索Pimicotinib在其他多種實(shí)體瘤中的臨床潛力，并與曙方醫(yī)藥一起探索其在肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（"漸凍癥"）等神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的應(yīng)用。截至本文刊發(fā)日期，中國(guó)尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。

關(guān)于腱鞘巨細(xì)胞瘤

腱鞘巨細(xì)胞瘤 (TGCT)是一種罕見的局部浸潤(rùn)性軟組織腫瘤，最常見于關(guān)節(jié)滑膜、滑囊或腱鞘，臨床表現(xiàn)為受累關(guān)節(jié)疼痛和僵硬、腫脹、出血性關(guān)節(jié)積液、關(guān)節(jié)周圍糜爛、軟骨退化和繼發(fā)性骨關(guān)節(jié)炎，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。依據(jù)2013年世界衛(wèi)生組織的分類標(biāo)準(zhǔn)，該疾病可分為彌漫性TGCT和局限型TGCT。局限型TGCT占所有病例的80-90%，彌漫性TGCT占所有比例的10%-20%。TGCT的發(fā)生主要因過表達(dá)CSF1引起。手術(shù)切除是長(zhǎng)期以來的經(jīng)典治療手段，然而部分TGCT患者手術(shù)切除難度大，可能涉及全滑膜切除、關(guān)節(jié)置換甚至截肢，且手術(shù)并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)較高。此外，有文獻(xiàn)報(bào)道超過50%的彌漫性TGCT患者手術(shù)切除后仍出現(xiàn)復(fù)發(fā)。對(duì)于無法手術(shù)的患者，在中國(guó)目前尚無針對(duì)該疾病的治療藥物。

關(guān)于cGVHD

慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）指異基因造血干細(xì)胞移植后，受者在重建免疫的過程中，來源于供者的淋巴細(xì)胞攻擊受者臟器產(chǎn)生的臨床病理綜合征（包括經(jīng)典型cGVHD和重疊綜合征），是移植后主要并發(fā)癥之一，發(fā)生率為30%-70%。cGVHD臨床表現(xiàn)多樣，個(gè)體差異大，病程遷延持久，多個(gè)重要器官均可受累，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量，甚至影響患者遠(yuǎn)期生存。目前cGVHD的一線標(biāo)準(zhǔn)治療仍是糖皮質(zhì)激素，但是超過一半的患者會(huì)出現(xiàn)糖皮質(zhì)激素耐藥，需要進(jìn)行二線治療。針對(duì)激素治療失敗的cGVHD患者，在中國(guó)目前尚無獲批得治療藥物。cGVHD主要病理生理過程為免疫炎癥反應(yīng)，常見的特征性病理改變是慢性組織修復(fù)和纖維化。在此過程中，依賴集落刺激因子(CSF-1)活化的巨噬細(xì)胞促進(jìn)炎癥反應(yīng)和組織損傷，加速異常組織修復(fù)和纖維化，導(dǎo)致cGVHD的表現(xiàn)。

關(guān)于和譽(yù)

和譽(yù)醫(yī)藥（香港聯(lián)交所代碼：02256）是一家立足中國(guó)，著眼全球的創(chuàng)新藥研發(fā)公司。公司的創(chuàng)始人和管理團(tuán)隊(duì)擁有多年頂尖跨國(guó)藥企的研發(fā)和管理經(jīng)驗(yàn)，并參與了多個(gè)臨床及上市新藥的研發(fā)。和譽(yù)醫(yī)藥專注于腫瘤新藥研發(fā)，以小分子腫瘤精準(zhǔn)治療和小分子腫瘤免疫治療藥物為核心，著眼病患及醫(yī)藥市場(chǎng)的需求，秉承國(guó)際新藥開發(fā)的理念和標(biāo)準(zhǔn)，致力于開發(fā)新穎及高潛力藥物靶點(diǎn)的潛在first-in-class或best-in-class創(chuàng)新藥物，用于改善中國(guó)及全球病人的生活質(zhì)量。

自2016年成立以來，和譽(yù)醫(yī)藥已擁有由15種候選藥物組成的產(chǎn)品管線，全面涵蓋腫瘤精準(zhǔn)治療領(lǐng)域以及腫瘤免疫治療領(lǐng)域，并已于全球四個(gè)國(guó)家及地區(qū)取得16項(xiàng)IND或臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)。

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