2022年在美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)(ASGCT)、歐洲基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)(ESGCT) 及世界肌肉學(xué)會(huì)年會(huì)上發(fā)表的動(dòng)物數(shù)據(jù)顯示，在通過靜脈注射治療SMA小鼠模型中，該基因療法在多個(gè)關(guān)鍵終點(diǎn)上表現(xiàn)優(yōu)于基準(zhǔn)療法，且表現(xiàn)出更少的肝臟毒性。基準(zhǔn)療法中所使用的載體與世界上唯一獲批的治療SMA的基因療法的載體相似。北?？党少澲嗽擁?xiàng)研究，并將繼續(xù)評(píng)估這一新型基因療法與目前的標(biāo)準(zhǔn)治療方案相比可能具有的額外優(yōu)勢(shì)。

此外，北?？党尚家淹瓿蒐ogicBio® Therapeutics用于治療法布雷病和龐貝氏病而開發(fā)的基因治療產(chǎn)品的全部技術(shù)轉(zhuǎn)讓。根據(jù)修訂后的協(xié)議，北?？党杀Ａ袅嘶诟伟邢蛳傧嚓P(guān)病毒(AAV)衣殼sL65的法布雷病和龐貝氏病基因療法項(xiàng)目的全球獨(dú)家許可。北?？党蛇€取得LogicBio用于法布雷病和龐貝氏病基因療法專有制造工藝的非獨(dú)家全球授權(quán)。此外，新協(xié)議不再保留原始協(xié)議中公司獲得的可研發(fā)基于sL65的針對(duì)另外兩個(gè)適應(yīng)癥基因療法的選擇權(quán)以及對(duì)大中華區(qū)的LB-001（一種甲基丙二酸血癥的研究性療法）的選擇權(quán)。

北海康成制藥有限公司的創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：“我們與馬薩諸塞州立大學(xué)醫(yī)學(xué)院共同開發(fā)了這一有望成為治療SMA的同類最佳基因療法，并且擁有該療法的全球權(quán)利。此外，我們?cè)隈R薩諸塞州伯靈頓開設(shè)的北?？党尚乱淮鷦?chuàng)新技術(shù)研發(fā)中心也已經(jīng)投入運(yùn)營(yíng)。我們將積極開發(fā)治療包括SMA、法布雷病及龐貝氏病在內(nèi)的罕見病的潛在同類最佳基因療法，以改善這些疾病的治療選擇非常有限的現(xiàn)狀?！?/p>

Penelope Booth Rockwell生物醫(yī)學(xué)研究教授、微生物與生理系統(tǒng)教授、紅瑞(Horae)基因治療中心主任和李偉波罕見病研究所聯(lián)席所長(zhǎng)高光坪博士表示：“新型hSMN1 AAV基因治療載體由內(nèi)源性SMN1啟動(dòng)子和密碼子優(yōu)化的人源SMN1基因組成，與基準(zhǔn)載體相比，其療效和安全性有明顯改善，從而支持對(duì)該療法的進(jìn)一步臨床開發(fā)。我們對(duì)北海康成開發(fā)這一脊髓性肌萎縮癥基因療法的能力充滿信心，并希望通過該療法最終可以幫助到更多遭受此災(zāi)難性疾病折磨的患者和家庭?！?/p>

關(guān)于第二代基因療法

新型第二代基因療法(scAAV9-SMN1p-co-hSMN1)是一種在內(nèi)源性啟動(dòng)子控制下表達(dá)密碼子優(yōu)化的人源SMN1基因的自互補(bǔ)AAV9基因療法。在小鼠脊髓性肌萎縮癥(SMA)模型研究中，與靜脈給藥的基準(zhǔn)基因療法相比，第二代療法表現(xiàn)出更長(zhǎng)的壽命、更好的運(yùn)動(dòng)功能恢復(fù)和更完整的神經(jīng)肌肉接頭神經(jīng)支配，而沒有基準(zhǔn)載體所見的肝臟毒性?；鶞?zhǔn)載體與已獲批準(zhǔn)的SMA基因療法中使用的載體相似，在巨細(xì)胞病毒增強(qiáng)子(cytomegalovirus enhancer)及雞β－ 肌動(dòng)蛋白(chicken β-actin)啟動(dòng)子驅(qū)動(dòng)表達(dá)人源SMN1 基因，以便在所有細(xì)胞類型中普遍表達(dá)，與基準(zhǔn)載體不同的是，第二代基因療法載體采用了內(nèi)源性SMN1 啟動(dòng)子控制在不同組織的基因表達(dá)的策略。有關(guān)數(shù)據(jù)在2022年的美國(guó)基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì)(ASGCT)、歐洲基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)(ESGCT)及世界肌肉學(xué)會(huì)年會(huì)上公布。

該基因療法由北?？党砷_發(fā)，用于治療脊髓性肌萎縮癥。北海康成擁有全球獨(dú)家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的權(quán)利。

關(guān)于脊髓性肌萎縮癥(SMA)

脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種由缺乏功能性運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1(SMN1)引起的罕見遺傳性疾病。該基因編碼為運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活所必需的蛋白質(zhì)，缺乏則會(huì)導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元快速且不可逆的損傷，從而引起衰弱性運(yùn)動(dòng)功能喪失，在大多數(shù)情況下可導(dǎo)致死亡。最常見的SMA1 在出生至6 個(gè)月期間發(fā)病，占SMA病例的60%（根據(jù)Cure  SMA）。如不治療，SMA1會(huì)導(dǎo)致進(jìn)食及呼吸困難，或在兩歲前死亡。SMA2 在出生6 至24 個(gè)月期間發(fā)病?；颊呒词鼓軌蜃孕凶?，也將無法行走，30%的患者在25歲前死亡(Cure SMA)。SMA3和SMA4則屬更為罕見、發(fā)病較晚的疾病類型，在兒童期至成年早期發(fā)病，也會(huì)導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)功能喪失及死亡。根據(jù)spinalmuscularatrophy.net的資料，全世界每6,000至10,000名新生兒中，就有一名SMA患者。

目前，已獲批的SMA治療方案有限。即使近期有新方案獲批，仍存在大量未滿足的醫(yī)療需求。

北海康成制藥有限公司簡(jiǎn)介

北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞?jiǎn)稱「北?？党伞?，股票代碼1228.HK）是一家在中國(guó)領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有13個(gè)具有可觀市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括三種已獲批上市產(chǎn)品和10 個(gè)在研藥物。這些產(chǎn)品均針對(duì)一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥，比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經(jīng)肌肉疾病以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。北?？党傻男乱淮蚣夹g(shù)研發(fā)中心實(shí)驗(yàn)室正在開發(fā)針對(duì)罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥(SMA)和其他神經(jīng)肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領(lǐng)先的研究人員和生物技術(shù)公司合作。來自SMA基因治療的動(dòng)物數(shù)據(jù)已在美國(guó)基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì)(ASGCT)、歐洲基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì)(ESGCT)以及世界肌肉組織大會(huì)上發(fā)表。

公司的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學(xué)院、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global等。

如需了解更多關(guān)于北?？党芍扑幱邢薰镜馁Y訊 ，請(qǐng)?jiān)L問：www.canbridgepharma.com

前瞻性聲明

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