--甘萊預計將于2022年底前完成100例患者的II期臨床試驗。

--甘萊計劃在完成中國II期臨床試驗后，隨即在中國、美國和歐盟啟動III期臨床試驗。

--2010年中國流行病學研究顯示，中國的PBC患者人數(shù)約為65.6萬，其中40歲以上女性患者人數(shù)為44萬。美國流行病學研究顯示，2014年，美國的PBC患者人數(shù)約為12萬。

上海2022年4月10日 /美通社/ -- 歌禮制藥有限公司（香港聯(lián)交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊制藥有限公司（"甘萊"）今日宣布ASC42治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）的II期臨床試驗已完成首例患者給藥。

該項II期臨床試驗（臨床試驗編號：NCT05190523）由三個ASC42藥物治療組（5 mg、10 mg和15 mg）和一個安慰劑對照組組成，計劃入組100名對熊去氧膽酸（UDCA）應答不佳或不耐受的患者，入組比例為1：1：1：1，療程12周，預計將于2022年底前完成。

2021年11月，中國國家藥品監(jiān)督管理局（"國家藥監(jiān)局"）批準了210例PBC患者的III期臨床試驗方案。II期臨床試驗完成后，甘萊將就相關的藥品注冊事宜（如藥學和毒理學研究）與中國國家藥監(jiān)局進行溝通，之后隨即啟動III期試驗。

ASC42是一款由本公司完全自主研發(fā)、擁有全球知識產權、有望成為同類最佳（best-in-class）的新型高效選擇性非甾類法尼醇X受體（FXR）激動劑。ASC42美國I 期臨床試驗數(shù)據顯示，在人體有效劑量15 mg、每日一次、為期14天的治療過程中，未觀察到瘙癢癥狀且FXR靶向激活的生物標志物成纖維細胞生長因子19（FGF19）在給藥第14天時的增幅高達1,780%。同時，低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）均值在15mg、每日一次、為期14天的治療期間維持正常水平。

熊去氧膽酸（UDCA）是目前中國唯一獲批的治療PBC的藥物，然而，約40%的PBC患者對UDCA應答不佳或不耐受^[1]。奧貝膽酸（OCA）是美國唯一獲批用于治療對UDCA不耐受或應答不佳的PBC患者的藥物，未在中國獲得批準。OCA治療會導致患者的瘙癢癥發(fā)生率增加，并引起LDL-C水平升高。有效劑量下未出現(xiàn)瘙癢癥狀且LDL-C均值維持正常水平使ASC42有望成為同類最佳的PBC候選藥物。甘萊計劃在完成中國II期臨床試驗后，隨即在中國、美國和歐盟啟動III期臨床試驗。

2010年中國流行病學研究顯示，中國的PBC患者人數(shù)約為65.6萬，其中40歲以上女性患者人數(shù)為44萬^[2]。美國流行病學研究顯示，2014年，美國的PBC患者人數(shù)約為12萬^[3]。

歌禮創(chuàng)始人、董事會主席兼首席執(zhí)行官吳勁梓博士表示："ASC42治療PBC的II期臨床試驗按計劃有序開展，我們對此感到非常振奮。這再一次彰顯了我們臨床團隊卓越的執(zhí)行力。我們正在努力成為肝膽疾病藥物研發(fā)的全球領先者。" 

^{[1] Lindor K D, Bowlus C L, Boyer J, et al. Primary Biliary Cholangitis: 2018 Practice Guidance from the American Association for the Study of Liver Diseases [J]. Hepatology 2019, 69(1): 394-419. DOI: 10.1002/hep.30145.
[2] 中華醫(yī)學會風濕病學分會, 原發(fā)性膽汁性膽管炎診療規(guī)范(2021)[J]. 中華內科雜志, 2021, 60(8): 709-15. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20210520-00360.
[3] Lu M, Zhou Y, Haller I V, et al. Increasing Prevalence of Primary Biliary Cholangitis and Reduced Mortality With Treatment [J]. Clin Gastroenterol Hepatol 2018, 16(8): 1342-50 e1. DOI: 10.1016/j.cgh.2017.12.033.}

關于歌禮

歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創(chuàng)新研發(fā)驅動型生物科技公司，涵蓋了從新藥發(fā)現(xiàn)和開發(fā)直到生產和商業(yè)化的完整價值鏈。歌禮致力于病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝炎/原發(fā)性膽汁性膽管炎、腫瘤（口服腫瘤代謝檢查點與免疫檢查點抑制劑）等領域創(chuàng)新藥的研發(fā)和商業(yè)化，以解決國內外患者臨床需求。在具備深厚專業(yè)知識及優(yōu)秀過往成就的管理團隊帶領下，歌禮以全球化的視野布局創(chuàng)新藥物研發(fā)領域，瞄準未被滿足的臨床需求，并以研發(fā)賽道國際領先的定位，高效、快速推進管線產品的開發(fā)。歌禮目前擁有三個商業(yè)化產品和20條強健且聚焦創(chuàng)新的研發(fā)管線，眾多在研管線處于國際領先的地位，并積極布局新的治療領域：

1. 病毒性疾?。海?）乙肝（功能性治愈）：探索以皮下注射PD-L1抗體ASC22及派羅欣®為基石藥物，與其他靶點藥物聯(lián)合的治療方案，有望為乙肝功能性治愈帶來重大突破。（2）艾滋病：免疫療法ASC22，用于艾滋病特異性免疫重建，以期實現(xiàn)艾滋病感染者的功能性治愈。（3）丙肝：歌禮成功研發(fā)上市由兩個1類新藥戈諾衛(wèi)®和新力萊®組成的全口服丙肝治療方案。
2. 非酒精性脂肪性肝炎/原發(fā)性膽汁性膽管炎：歌禮旗下全資子公司甘萊專注于非酒精性脂肪性肝炎領域創(chuàng)新藥的開發(fā)和商業(yè)化。甘萊有三款分別針對脂肪酸合成酶（FASN）、甲狀腺激素ß受體（THRß）及法尼醇X受體（FXR）的處于臨床階段的非酒精性脂肪性肝炎候選藥物及三種固定劑量復方制劑。針對FXR靶點的新藥同時被開發(fā)用于原發(fā)性膽汁性膽管炎的治療。
3. 腫瘤（口服腫瘤代謝檢查點與免疫檢查點抑制劑）：歌禮在腫瘤治療領域布局創(chuàng)新且具有差異化的管線，專注于在腫瘤脂質代謝中起關鍵作用的脂肪酸合成酶口服抑制劑管線以及新一代免疫檢查點抑制劑-口服PD-L1小分子抑制劑管線。
4. 拓展性適應癥：痤瘡：ASC40繼非酒精性脂肪性肝炎、實體瘤適應癥后，新痤瘡適應癥已獲批進入II期臨床。欲了解更多信息，敬請登錄網站：www.ascletis.com。