東京2021年8月20日 /美通社/ -- 安斯泰來制藥集團（東京證券交易所股票代碼：4503，總裁兼首席執(zhí)行官：安川健司博士，“安斯泰來”）和美國琺博進公司（納斯達克代碼：FGEN，首席執(zhí)行官：Enrique Conterno，“琺博進”) 于2021年8月19日宣布，歐盟委員會 (EC) 已批準 EVRENZO ^TM (羅沙司他) 用于治療與慢性腎病 (CKD) 相關(guān)的癥狀性貧血成人患者。

“我們很高興 EVRENZO 已獲批成為歐盟第一個口服 HIF-PH 抑制劑，用于治療與 CKD 相關(guān)的癥狀性貧血成人患者，”安斯泰來開發(fā)總裁、健康科學(xué)碩士、醫(yī)學(xué)博士Steven Benner說。 “今天的批準，為透析或非透析的CKD貧血患者帶來了具有全新作用機制的治療選擇，解決這種疾病多方面的問題。我們期待著將羅沙司他帶給歐盟各國的 CKD 貧血成人患者 。”

全球范圍內(nèi)每10人中就有1人受CKD影響，其中每5人中就有1人受貧血影響。^{[1, 2]} CKD貧血通常未得到治療或未達到治療目標，并與生活質(zhì)量顯著下降、心血管和腎臟病情持續(xù)進展至不良結(jié)局相關(guān)。^[3-5]

“貧血是 CKD 的一種顯著且早期的并發(fā)癥，并隨著 CKD 惡化，其發(fā)生的頻率和影響加大，影響患者的日常生活、自理和行動能力，”英國皇家內(nèi)科醫(yī)學(xué)院院士、英國萊斯特大學(xué)腎科醫(yī)學(xué)Mayer教授及顧問腎病學(xué)家Jonathan Barratt 醫(yī)學(xué)博士說， “這項批準意味著，在為患者管理貧血癥狀和維持目標血紅蛋白水平提供一種有效、簡單治療方案，以最大程度減輕對患者生活質(zhì)量的影響方面，向前邁出了重要的一步。”

羅沙司他是歐盟首個口服低氧誘導(dǎo)因子（HIF）脯氨酰羥化酶（PH）抑制劑。比起通常與靜脈鐵劑共同給藥的可注射紅細胞生成刺激劑（ESA），羅沙司他通過不同的作用機制提高血紅蛋白（Hb）水平。作為 HIF-PH 抑制劑，羅沙司他通過激活身體對血液中氧含量降低的自然反應(yīng)，此反應(yīng)涉及多個相互協(xié)同的過程的調(diào)節(jié)，從而在減少靜脈鐵劑使用的情況下管理貧血。

“HIF-PH 抑制劑代表了CKD 貧血治療的重大進展，”琺博進首席醫(yī)學(xué)官、醫(yī)學(xué)博士、公共衛(wèi)生碩士 Mark Eisner 說。 “羅沙司他為患有這種疾病的患者提供了全新突破。”

這項批準是遵循歐洲藥品管理局 (EMA) 人用藥品委員會（CHMP） 于 6 月 基于一個包含8項多中心隨機試驗、覆蓋全球范圍內(nèi)9,600名患者的綜合性關(guān)鍵三期項目結(jié)果授予羅沙司他的積極意見做出的。^[7-12]該項目的結(jié)果表明，無論患者是否接受透析，或是否曾接受 ESA 治療，羅沙司他都能有效地達到并維持 CKD 癥狀性貧血患者的目標 Hb 水平 (10-12g/dL) 。^[7-11] 羅沙司他臨床開發(fā)項目中觀察到的安全性特征，反映了研究的CKD人群特征，并與ESA相當。^[7-12]

EC 有權(quán)為歐盟成員國以及歐洲經(jīng)濟區(qū) (EEA) 國家冰島、挪威、列支敦士登批準藥品。^[13]

羅沙司他獲得EC的批準，為琺博進帶來了安斯泰來支付的1.2 億美元的里程碑付款，琺博進還將根據(jù)歐洲凈銷售額獲得特許權(quán)使用費。

關(guān)于慢性腎臟病及其貧血

慢性腎臟病（CKD）是一種進行性疾病，特征為腎功能逐漸喪失，最終可能導(dǎo)致腎衰竭或終末期腎病，需要進行透析或腎移植。^[14]許多CKD患者在進展到腎衰竭前死于心血管并發(fā)癥，因此早期腎臟病的患病率高于終末期疾病。^{[14, 15]}全世界每10人中就有1人受CKD影響。預(yù)計到2040年，CKD將成為全球第五大過早死亡的因素。^[1,16]

貧血是一種嚴重的醫(yī)學(xué)狀況，體現(xiàn)在患者紅細胞不足和血紅蛋白水平低，是CKD常見的早期并發(fā)癥，影響約20%的CKD患者。^{[2, 17]}CKD貧血與住院、心血管并發(fā)癥和死亡風險的增加有關(guān)，也可引起嚴重的疲乏、認知功能障礙及生活質(zhì)量下降。^{[4, 18]}輸血被用于治療重度貧血，然而，輸血可能減少患者進行腎移植的可能性并可能增加感染和/或并發(fā)癥（如心臟衰竭和過敏反應(yīng)）的風險。^{[19, 20]}

關(guān)于羅沙司他

口服低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶（HIF-PH）抑制劑羅沙司他是一種首創(chuàng)新藥，通過增加內(nèi)源性促紅細胞生成素生成，改善鐵的吸收和調(diào)動，降低鐵調(diào)素，促進紅細胞生成。羅沙司他同時正在進行用于治療骨髓增生異常綜合征（MDS）相關(guān)貧血的三期臨床開發(fā)和化療誘導(dǎo)性貧血（CIA）的二期臨床開發(fā)。

羅沙司他已在歐盟成員國，包括歐洲經(jīng)濟區(qū)國家，以及日本、中國、智利和韓國獲批用于治療透析（DD）及非透析（NDD）成人患者的CKD貧血。安斯泰來和阿斯利康已在全球范圍內(nèi)向監(jiān)管機構(gòu)提交了羅沙司他的其他幾項許可申請，目前正在審批中。

安斯泰來和琺博進正在合作于日本、歐洲、土耳其、俄羅斯和獨立國家聯(lián)合體、中東和南非地區(qū)進行羅沙司他用于CKD貧血潛在治療的開發(fā)和商業(yè)化。琺博進和阿斯利康正在合作于美國、中國、其他美洲市場、澳大利亞/新西蘭和東南亞地區(qū)進行羅沙司他用于CKD貧血潛在治療的開發(fā)和商業(yè)化。

重要安全信息

羅沙司他完整的歐洲產(chǎn)品特性摘要 (SPC/SmPC) 可從歐洲藥品管理局獲得，網(wǎng)址為 http://www.ema.europa.eu/ ^[21]

關(guān)于安斯泰來

安斯泰來制藥集團是一家制藥企業(yè)，業(yè)務(wù)遍及全球70多個國家和地區(qū)。目前，我們正在推進“焦點領(lǐng)域的研究策略（Focus Area Approach）”，旨在通過聚焦生理機制和治療手段，確定持續(xù)研發(fā)新藥的機會，解決尚未被滿足的醫(yī)療需求。與此同時，我們正在將目光投向處方藥以外的業(yè)務(wù)領(lǐng)域，將我們的專業(yè)技能和知識與不同領(lǐng)域外部合作伙伴的尖端技術(shù)相結(jié)合，打造Rx+^®醫(yī)療解決方案。通過這些努力，安斯泰來立志處于不斷變化的醫(yī)療行業(yè)的最前沿，將科學(xué)的進步轉(zhuǎn)變?yōu)榛颊叩膬r值。更多信息，請訪問我們的網(wǎng)站https://www.astellas.com/en。

關(guān)于琺博進

美國琺博進公司是一家致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化首創(chuàng)（first-in-class）療法產(chǎn)品管線的生物制藥公司。公司將其在低氧誘導(dǎo)因子（HIF）和結(jié)締組織生長因子（CTGF）生物學(xué)方面的開創(chuàng)性專業(yè)知識，用于開發(fā)針對未被滿足的治療需求的創(chuàng)新藥物。公司目前正在開發(fā)和商業(yè)化一種口服小分子HIF脯氨酰羥化酶抑制劑羅沙司他，用于治療慢性腎病（CKD）相關(guān)的貧血。羅沙司他用于治療骨髓增生異常綜合征（MDS）相關(guān)貧血和化療誘導(dǎo)性貧血（CIA）的臨床開發(fā)也正在進行中。Pamrevlumab是一種抗CTGF的全人源單克隆抗體，其用于治療局部晚期不可切除胰腺癌（LAPC）、杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）和特發(fā)性肺纖維化（IPF）的臨床開發(fā)正在進行中。更多信息，請訪問：www.fibrogen.com。

安斯泰來警戒性聲明

本新聞稿中，有關(guān)當前計劃、估計、戰(zhàn)略和信念以及其他非歷史事實的陳述，均為關(guān)于安斯泰來未來表現(xiàn)的前瞻性陳述。這些陳述是根據(jù)管理層結(jié)合當前可獲得的信息而形成的當前假設(shè)和信念得出的，并涉及已知和未知的風險與不確定性。許多因素可能導(dǎo)致實際結(jié)果與前瞻性陳述中討論的結(jié)果產(chǎn)生重大差異。這些因素包括但不限于：（i）與制藥市場有關(guān)的一般經(jīng)濟條件和法律法規(guī)的變化，（ii）貨幣匯率波動，（iii）新產(chǎn)品上市的延遲，（iv）安斯泰來無法有效地銷售現(xiàn)有產(chǎn)品和新產(chǎn)品，（v）安斯泰來無法繼續(xù)有效地研究和開發(fā)在競爭激烈的市場中被客戶接受的產(chǎn)品，以及（vi）第三方侵犯安斯泰來的知識產(chǎn)權(quán)。

本新聞稿中包含的有關(guān)藥品（包括當前正在開發(fā)的產(chǎn)品）的信息并不構(gòu)成廣告或醫(yī)療建議。

琺博進前瞻性聲明

本篇新聞稿包含了關(guān)于我們的戰(zhàn)略、未來計劃和前景的前瞻性聲明，包括關(guān)于公司的候選產(chǎn)品和產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化的聲明，慢性腎臟病和貧血的患病率，候選產(chǎn)品的潛在安全性和有效性概況，臨床和監(jiān)管動向。這些前瞻性聲明包括但不限于關(guān)于我們的計劃、目標、代表和觀點的聲明且非歷史事實。前瞻性聲明通?？赏ㄟ^諸如“或許”、“將”、“應(yīng)該”、“正在進行”、“可能”、“預(yù)期”、“計劃”、“預(yù)計”、“相信”、“估計”、“預(yù)測”、“潛在”、“繼續(xù)”等類似術(shù)語的使用來識別，盡管某些前瞻性聲明有不同的表達方式。我們的實際結(jié)果可能與這些前瞻性聲明中指出的結(jié)果存在重大差異，這是由于與各種項目持續(xù)進展以及時間相關(guān)的風險和不確定性，包括正在進行和未來可能開展的臨床試驗的入組和結(jié)果，以及我們向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2020年12月31日財年的Form 10-K年報和截至2021年6月30日的Form 10-Q季報中所闡述的其他事項，包括其中的風險因素。我們在此提醒投資者不要過度依賴這些前瞻性聲明，這些聲明僅在本新聞稿發(fā)布之日有效。除非法律要求，否則我們沒有義務(wù)更新本新聞稿中的任何前瞻性聲明。

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