上海2021年6月1日 /美通社/ -- 在兒童節(jié)到來之際，以“精準(zhǔn)有愛傳遞希望”為主題的愛爾可復(fù)中國上市會近日在上海順利召開。愛爾可復(fù)（他克莫司顆粒）用于預(yù)防兒童肝臟或腎臟移植術(shù)后的移植物排斥反應(yīng)，治療兒童肝臟或腎臟移植術(shù)后應(yīng)用其他免疫抑制藥物無法控制的移植物排斥反應(yīng)，是國內(nèi)首個(gè)專門針對兒童的器官移植免疫抑制劑。

兒童器官移植是治療兒童先天性或終末期肝腎疾病的有效手段，隨著器官移植領(lǐng)域的發(fā)展，兒童肝腎移植手術(shù)量不斷增加，僅僅看兒童肝移植的數(shù)據(jù)，每年大約就有1∶9000 -1∶12000的新生兒由于先天性膽道閉鎖^[1]，造成不可逆的肝損傷而需要進(jìn)行肝移植手術(shù)。

大多數(shù)器官移植患者術(shù)后都會產(chǎn)生免疫排斥反應(yīng)，個(gè)體化的免疫排斥治療是影響患者生存率以及器官長期穩(wěn)定的重要因素之一，個(gè)體化、精細(xì)化的免疫抑制治療對于提升患兒預(yù)后尤為重要。而專門針對兒童器官移植抗排斥治療的藥物目前在國內(nèi)仍是空白。

相對現(xiàn)有的他克莫司膠囊、針劑，此次最新上市的愛爾可復(fù)（他克莫司顆粒）在劑型、規(guī)格上均采用了專門針對兒童用藥特點(diǎn)的設(shè)計(jì)，實(shí)現(xiàn)了給患兒精準(zhǔn)用藥，且便于服用的特點(diǎn)，提高了患兒依從性，幫助患者實(shí)現(xiàn)長期獲益，填補(bǔ)了國內(nèi)兒童器官移植臨床治療的空白。

中華醫(yī)學(xué)會器官移植學(xué)分會兒童器官移植學(xué)組組長、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院院長兼肝臟外科主任夏強(qiáng)教授表示：“兒童器官移植數(shù)量逐年增加，愛爾可復(fù)的上市，是精準(zhǔn)治療理念的又一次推進(jìn)，將為兒童器官移植患兒帶來精細(xì)化的治療和管理，實(shí)現(xiàn)長期存活?！?/p>

安斯泰來制藥（中國）有限公司董事長兼總經(jīng)理濱口洋先生表示：“安斯泰來始終致力于患者未被滿足的治療需求。1999年，安斯泰來將他克莫司膠囊?guī)胫袊?，為移植患者術(shù)后免疫排斥治療提供了解決方案，此次愛爾可復(fù)專門針對兒童移植術(shù)后免疫治療，造福中國患兒，是安斯泰來以患者為中心理念的又一次嘗試。”

兒童移植排斥反應(yīng)治療個(gè)體化管理，是患兒長期生存的基石

免疫抑制劑的藥物劑量或血藥濃度是影響藥物療效的關(guān)鍵因素，其微小變化即可引起相關(guān)嚴(yán)重不良反應(yīng)或?qū)е轮委熓?。此次上市的愛爾可?fù)，有0.2mg及1mg兩個(gè)規(guī)格的設(shè)計(jì)，便于患兒根據(jù)體重準(zhǔn)確調(diào)節(jié)用藥劑量，實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)用藥，確保患兒的血藥濃度穩(wěn)定在目標(biāo)濃度，有效減少排斥反應(yīng)和副作用的發(fā)生，進(jìn)而改善移植患兒的長期存活^[2]。

中華醫(yī)學(xué)會器官移植學(xué)分會候任主任委員、西安交通大學(xué)器官移植研究所所長、西安交通大學(xué)第一附屬醫(yī)院腎臟病醫(yī)院院長薛武軍教授表示：“器官移植免疫排斥反應(yīng)是導(dǎo)致移植效果不佳的重要原因之一，在移植早期和移植后的維持階段，精細(xì)化和個(gè)體化優(yōu)化免疫抑制方案，對改善患者長期預(yù)后，提升生存率至關(guān)重要?！毕膹?qiáng)教授表示：“在肝移植手術(shù)術(shù)后管理上，兒童免疫抑制劑的應(yīng)用和成人有明顯不同，不能單純按照小體重的成人來對待?！?/p>

另外，相對于其它他克莫司劑型，愛爾可復(fù)可溶于水口服，味甜且方便兒童服用，有助于規(guī)范化用藥，提升患兒依從性，從而幫助患者實(shí)現(xiàn)長期獲益。

聚焦兒童專屬免疫抑制劑，助力患兒長期存活

80年代，他克莫司開始應(yīng)用于臨床，無論是急性排斥反應(yīng)發(fā)生率、移植物存活率和患者存活率均優(yōu)于環(huán)孢素方案，他克莫司成為免疫抑制方案的核心基礎(chǔ)藥物，其療效及安全性得到了充分驗(yàn)證^[3],[4]。兒童患者術(shù)后出現(xiàn)急性排斥反應(yīng)的發(fā)生率高于成人，臨床試驗(yàn)表明，與環(huán)孢素聯(lián)合激素和硫唑嘌呤相比，他克莫司可有效降低肝移植、腎移植兒童患者的急性排斥反應(yīng)發(fā)生率^[5]。

截止到目前，愛爾可復(fù)（他克莫司顆粒）已在全球35個(gè)國家獲批上市^[6]。此次在中國上市，為國內(nèi)患兒帶來了新的解決方案。廣州中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院器官移植科主任王長希教授表示：“兒童腎移植給患者帶來了希望，能夠改善患兒的生長發(fā)育和認(rèn)知能力，最大可能地挽救尿毒癥患兒的生命。腎移植患兒除了定期服用抗排斥藥物以外，其他方面大部分均與常人無異。愛爾可復(fù)作為目前國內(nèi)唯一一個(gè)專門針對兒童的免疫抑制劑，在服用方式、劑型等方面為兒童免疫排異個(gè)體化管理提供了很好的解決方案?！?/p>

隨著醫(yī)學(xué)的進(jìn)步，精準(zhǔn)治療理念的推進(jìn)，兒童作為臨床治療的特殊群體，其疾病治療受到越來越多的關(guān)注和重視，更多治療藥物的研發(fā)和引進(jìn)使得創(chuàng)新好藥可及性不斷提升，將為更多的中國患兒和家庭帶來治療新希望。

參考文獻(xiàn)

[1].  G V Vivas-Colmenares，J C De Agustín，R Cabello. Analysis of prognostic factors in biliary atresia[J]. Gir Pediatr,2014,27(1):31-35
[2].  他克莫司顆粒處方藥說明書
[3].  Angela C Webster et al. BMJ 2005 331:810-821.
[4].  Kidney Disease: Improving Global Outcomes (KDIGO) Transplant Work Group Am J Transplant. 2009; 9 (Suppl 3): S1–S155.
[5].  Deirdre Kelly, etc. Lancet 2004,Vol. 364:1054-1061
[6].  安斯泰來內(nèi)部數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)包含中國市場