德國殷格翰2020年12月9日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）采納了對泰畢全（達(dá)比加群酯）遞交的用于治療18歲以下兒童靜脈血栓栓塞事件（VTE）和預(yù)防VTE復(fù)發(fā)適應(yīng)癥的積極評價。
如果遞交的適應(yīng)癥得到了歐洲委員會（EC）的批準(zhǔn)，那么兒科患者和醫(yī)療人士將可以使用口服抗凝療法，而該療法的風(fēng)險/獲益概況已得到了健康醫(yī)療機(jī)構(gòu)的全面評估。目前，尚無獲批的用于治療或預(yù)防兒童靜脈血凝塊（VTE）的療法，并且當(dāng)前的標(biāo)準(zhǔn)治療方式（SOC）存在一系列局限性，包括需要頻繁監(jiān)測抗凝水平或承受每日進(jìn)行注射的負(fù)擔(dān)。
多倫多大學(xué)兒科副教授Leonardo R.Brandão表示：“醫(yī)護(hù)人員需要一個經(jīng)過嚴(yán)格測試和驗證的抗凝療法，對于兒童來說要盡可能的方便，這一點很重要。如果該積極的意見被歐洲委員會采納，這種口服給藥的治療方案就可能會成為現(xiàn)實，不需要常規(guī)的實驗室監(jiān)測或劑量滴定，并且可以針對特定年齡組（包括年輕人）使用?！?/p>
勃林格殷格翰公司副總裁、心血管與代謝醫(yī)學(xué)負(fù)責(zé)人Waheed Jamal說道：“達(dá)比加群用于成人良好的安全性已在臨床研究和真實世界研究中得到證實[3]，我們很高興其用于兒童患者也得到證實。這種積極的觀點為達(dá)比加群適用于廣泛的患者群體提供了進(jìn)一步的證據(jù)。迄今為止，其所有獲批的適應(yīng)癥的臨床治療經(jīng)驗已經(jīng)超過1000萬患者年。 如果該適應(yīng)癥獲得批準(zhǔn)，那么在目前這個尚無獲批治療方案的領(lǐng)域，它將帶來一種全新治療方案?！?/p>
CHMP的積極意見基于一項專門的兒科臨床計劃做出。 DIVERSITY臨床研究表明，在具有較高VTE風(fēng)險的小兒患者中，達(dá)比加群非劣于標(biāo)準(zhǔn)治療方案，出血風(fēng)險相當(dāng)[2]。 研究顯示達(dá)比加群對患有VTE和具有持續(xù)性血栓形成危險因素的兒童具有良好的安全性結(jié)果。[1]
基于相關(guān)研究的結(jié)果和有可能擴(kuò)大的患者群，這項值得期待的適應(yīng)癥獲批將成為達(dá)比加群的重要里程碑。
關(guān)于DIVERSITY研究，Ablisetti M et al
這項開放標(biāo)簽、隨機(jī)（1：2）、平行組，2b / 3期非劣效研究評估比較使用達(dá)比加群兒童劑量（經(jīng)年齡和體重調(diào)整計算）和標(biāo)準(zhǔn)治療方案（SOC）治療急性VTE兒童患者（年齡在12至<18歲，2至<12歲，以及出生至<2歲需要≥3個月的抗凝治療）的療效和安全性 。[2]
主要的復(fù)合療效終點是完全血栓溶解且無VTE復(fù)發(fā)或VTE相關(guān)死亡。次要終點是安全性和藥代動力學(xué)/藥效動力學(xué)之間的關(guān)系。[2]
DIVERSITY試驗結(jié)果表明，達(dá)比加群在急性VTE治療方面的療效非劣效于標(biāo)準(zhǔn)治療方案，與成年人的藥代動力學(xué)/藥效學(xué)關(guān)系相似，可能是標(biāo)準(zhǔn)治療方案合適的替代方式。
關(guān)于二次VTE預(yù)防研究，Brandão L et al.
這項開放標(biāo)簽、單臂、前瞻性隊列III期臨床研究是首個此類研究，旨在描述通過直接口服抗凝治療的兒童以預(yù)防二次VTE的結(jié)局。 這項研究中，大約200名兒童接受達(dá)比加群治療長達(dá)12個月。 這項研究的主要終點包括6個月和12個月內(nèi)的VTE復(fù)發(fā)率、出血事件和死亡率。[1]
該研究表明，整體VTE復(fù)發(fā)率以及出血事件發(fā)生率都較低。[1]基于這些結(jié)果，研究者得出結(jié)論，該試驗顯示達(dá)比加群對患有VTE和具有持續(xù)性血栓形成危險因素的兒童具有良好的安全性。[1]
關(guān)于勃林格殷格翰
為人類與動物開發(fā)全新、更好的藥物是我們工作的核心。我們的使命是創(chuàng)造改變生命的突破性療法。自1885年成立以來，勃林格殷格翰始終是一家獨立的家族企業(yè)，這使得我們能自由地追尋長期目標(biāo)，找出未來的健康挑戰(zhàn)，專注于我們可以做出最大貢獻(xiàn)的領(lǐng)域。
勃林格殷格翰是一家研發(fā)驅(qū)動的全球領(lǐng)先制藥企業(yè)。在人用藥品、動物保健和生物制藥合同生產(chǎn)三個業(yè)務(wù)領(lǐng)域，全球超過5.1萬名員工每天都在努力通過創(chuàng)新展現(xiàn)價值。2019年，勃林格殷格翰實現(xiàn)凈銷售額190億歐元。我們的研發(fā)支出高達(dá)近35億歐元，這幫助我們加速研發(fā)挽救患者生命、改善生活質(zhì)量的下一代藥物。
在生命科學(xué)領(lǐng)域，我們積極地與合作伙伴和行業(yè)專家攜手前行，一起探索更多的科學(xué)機(jī)會。通過共同努力，我們將加快實現(xiàn)未來醫(yī)學(xué)突破的步伐，改變?nèi)缃窕颊叩纳?，造福我們的后代?/p>
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References
[1] Brandão L. et al. Safety of dabigatran etexilate for the secondary prevention of venous thromboembolism in children. Blood. 2020;135(7):491–504. |
[2] [Updated DIVERSITY manuscript – publication pending: Albisetti et al. Dabigatran etexilate for the treatment of acute venous thromboembolism in children: results of an open-label, phase 2b/3, randomised clinical trial]. |
[3] Boehringer Ingelheim, Data on File. |
