北京2020年8月27日 /美通社/ -- 2020年8月22日-23日，由病痛挑戰(zhàn)基金會主辦、中國罕見病聯(lián)盟任指導(dǎo)單位的2020第二屆罕見病合作交流會在京圓滿舉辦，大會通過8家平臺對外直播，超過100余家罕見病組織報名線上參會，線上觀看大會總?cè)舜谓?00萬，圍繞主題“健康中國，一個都不能少”，匯聚患者組織、政府、醫(yī)院、企業(yè)、媒體等多方力量，共同探討罕見病問題的解決。

今年3月，《中共中央、國務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》出臺，明確提出“探索罕見病用藥保障機(jī)制”。本屆大會開幕式上，**醫(yī)政醫(yī)管局張文寶處長在致辭中指出，加強(qiáng)罕見病防治工作，是推動醫(yī)改向縱深發(fā)展的重要抓手，希望各個社會組織、產(chǎn)業(yè)等積極投入其中，推動我國罕見病防治事業(yè)的快速發(fā)展。

**醫(yī)政醫(yī)管局張文寶處長

北京協(xié)和醫(yī)院黨委書記、副院長張抒揚(yáng)教授介紹，出臺罕見病目錄、開展病患大數(shù)據(jù)分析和打造全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，是近年來為支持罕見病群體在頂層設(shè)計上推出的三大舉措。病痛挑戰(zhàn)基金會秘書長王奕鷗提出“價值共創(chuàng)”的理念，患者、醫(yī)生、政府、企業(yè)等各方，可以在不同模式中有不同的主導(dǎo)方，推動各相關(guān)方通力合作，完善對罕見病群體的綜合保障。

破解罕見病藥費(fèi)高昂的難題，一方面要從患者支付層面加強(qiáng)多方保障，一方面要從源頭上推動更多藥物誕生，而這正是本屆大會聚焦的兩大核心議題。開幕式上，多位參會嘉賓共同啟動了“罕見病醫(yī)療援助工程多方共付計劃”，該項目由病痛挑戰(zhàn)基金會發(fā)起，在部分地區(qū)患者得到醫(yī)保政策支持的基礎(chǔ)上，聯(lián)合慈善、企業(yè)、保險等力量，提供援助資金，助力患者用藥的“最后一公里”，為更多罕見病病友帶來愛心支持。

“罕見病醫(yī)療援助工程多方共付計劃”啟動儀式

多方熱議罕見病醫(yī)保體系的實踐與發(fā)展

近年來，浙江、山西、佛山等省市，已經(jīng)出臺了一系列醫(yī)保政策，針對國家《第一批罕見病目錄》內(nèi)的121種罕見病或部分罕見病，給予較高比例的醫(yī)藥費(fèi)報銷支持。本屆大會的分論壇“罕見病醫(yī)療保障政策頂層設(shè)計”與“罕見病醫(yī)療保障多方支付模式”，是各地罕見病醫(yī)保實踐經(jīng)驗的首次集中呈現(xiàn)，又在這一基礎(chǔ)上深入討論了如何聯(lián)合多方力量更好地為罕見病患者減輕醫(yī)療負(fù)擔(dān)。

浙江省醫(yī)學(xué)會罕見病分會主任委員謝俊明、江蘇省醫(yī)療保險協(xié)會會長胡大洋、山西省康健重特大疾病幫扶中心理事長張煜、廣東省醫(yī)學(xué)會罕見病分會主任委員劉麗，分別解讀了浙江、江蘇、山西、佛山的罕見病醫(yī)保政策探索。北京罕見病診療與保障學(xué)會副會長劉軍帥、上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林、中國社會保障學(xué)會副會長何文炯、中山大學(xué)藥學(xué)院醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所所長宣建偉、上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心助理研究員康琦，從自身的研究與從業(yè)經(jīng)歷分析了罕見病藥物的“創(chuàng)新支付”、罕見病醫(yī)保體系建設(shè)原則與發(fā)展方向等問題。

結(jié)合調(diào)研了2萬余名患者、4萬余名醫(yī)生的《2019年中國罕見病患者綜合社會調(diào)查》，與會嘉賓一致認(rèn)為，無論從價值層面還是從經(jīng)濟(jì)層面，罕見病醫(yī)保具有可行性，更有必要性，并需要多方力量的共同參與。

從國外看，罕見病藥品費(fèi)用在總藥品費(fèi)用中的占比極低，從統(tǒng)計上看，通常稱“天價藥”的高值藥物罕見病病種極少、患者數(shù)量極少，從國內(nèi)看，浙江、青島、上海、佛山等地的實踐已經(jīng)證明了保障政策的可行性，解決罕見病藥物支付問題，對于保障人民福祉、助力脫貧攻堅和推動本土創(chuàng)新藥物研發(fā)與上市，有著重要意義。

同時，“多方共付”成為與會者的熱門話題詞，大家期待，從國家層面成立罕見病專項基金，與醫(yī)?；鹣嗯涮?，搭建多方共付的平臺，企業(yè)讓利一部分，重視商業(yè)保險、社會慈善力量參與，患者個人再承擔(dān)一部分，可以有效解決罕見病群體保障難的問題。

以患者為中心，推動創(chuàng)新藥物研發(fā)

分論壇“罕見病創(chuàng)新藥物發(fā)展趨勢”與“患者參與罕見病藥物研發(fā)及準(zhǔn)入”問題，通過分享國內(nèi)外經(jīng)驗，闡述國內(nèi)罕見病藥物研發(fā)現(xiàn)狀，論證了推動患者參與罕見病創(chuàng)新藥物研發(fā)的可行性。

與會嘉賓指出，罕見病藥物目前可及性和可獲得性遠(yuǎn)遠(yuǎn)不足，缺乏全國層面的保障制度設(shè)計，在不同地區(qū)保障力度不同，制約著罕見病藥物研發(fā)的動力。而從臨床醫(yī)生的角度講，對治療疾病的創(chuàng)新藥物需求十分迫切，非常希望能和企業(yè)、政府、患者聯(lián)動，推進(jìn)藥物研發(fā)。博鰲樂城模式則在醫(yī)療藥品器械審批與引進(jìn)、真實世界數(shù)據(jù)研究、特藥保險等方面，有著示范性的開拓創(chuàng)新。

從國外經(jīng)驗來看，一項研究表明，以患者為中心、有患者組織參與的藥物臨床實驗，比沒有患者組織參與的，成功率要高18%。參與的形式與作用十分豐富，包括設(shè)計研究與招募方案、推動更多患者參與、減少退組情況乃至從零開始推動對某種病的研究、籌集藥物研發(fā)資金等。

可喜的是，國內(nèi)在這方面已經(jīng)起步。在大會上，國內(nèi)的患者組織代表詳細(xì)介紹了患者參與藥物研發(fā)的過程，充分表達(dá)患者訴求、在試驗中發(fā)現(xiàn)問題及時幫助優(yōu)化方案、幫助鏈接企業(yè)與醫(yī)生等各相關(guān)方，最終推動本土創(chuàng)新藥的誕生，打破了藥物壟斷。大家期待，這樣的好消息越來越多。

匯聚海內(nèi)外經(jīng)驗，多角度回應(yīng)罕見病問題

患者組織是踐行“以患者為中心”理念、聯(lián)結(jié)各相關(guān)方的重要樞紐。本屆大會上，國罕見疾病聯(lián)盟等多家國際罕見病組織，分享了疾病研究、藥物研發(fā)與臨床試驗、公眾倡導(dǎo)、政策推動等工作的經(jīng)驗；而本土的罕見病病友組織，則從機(jī)構(gòu)如何可持續(xù)發(fā)展的角度，分享了在籌資、對外合作方面的經(jīng)驗。

其他分論壇，從罕見病群體的生育、康復(fù)等大家關(guān)心的問題，邀請各界嘉賓，為關(guān)注大會的廣大罕見病病友和公眾，就大家關(guān)心的問題進(jìn)行了詳細(xì)闡釋；同時，針對罕見骨病、溶酶體貯積癥等備受關(guān)注的罕見病，大會邀請資深專家就診療進(jìn)展、康復(fù)管理等進(jìn)行了專業(yè)解讀。

8月22日晚，「Rare Live」2020愛不罕見全球益演在線上多平臺同步播出，全場益演分為“不凡”、“感謝”、“希望”、“夢想”四個主題，中國新藝術(shù)音樂歌唱家龔琳娜傾情加盟，海外罕見病音樂人帶來原創(chuàng)作品，各地病友們獻(xiàn)上了歌曲、朗誦、樂器演奏、沙畫、皮影戲等豐富多彩的節(jié)目，展示著罕見生命的不凡精彩。

 “健康中國，一個也不能少”，作為響應(yīng)國家罕見病防治方針的行業(yè)盛會，本屆大會基于罕見病保障政策在國內(nèi)的不斷落實，總結(jié)多地經(jīng)驗，集中探討了多項核心議題，有力推動了“多方共付”的罕見病保障體系建設(shè)，期待以此為新的起點，與各方力量攜手，共創(chuàng)中國罕見病群體的美好未來。