• 經濟學人智庫（EIU）今天發(fā)布的亞太地區(qū)罕見病報告顯示，中國只有不到四分之一的罕見病患者接受了最佳循證治療
• 14%的受訪醫(yī)護人員在職業(yè)生涯中從未遇到過罕見病患者
• 在亞太地區(qū)，94%的罕見病沒有已獲準的治療藥物^[1]，患者護理極大程度依賴非醫(yī)療服務的支持

上海2020年7月16日 /美通社/ -- 經濟學人智庫（EIU）于今日發(fā)布《無聲的苦難：亞太地區(qū)罕見病的認知與管理評估（Suffering in Silence: Assessing Rare Disease Awareness and Management in Asia-Pacific）》報告，該報告由CSL Behring贊助，探討了亞太地區(qū)五大經濟體（澳大利亞、中國大陸、日本、韓國和臺灣地區(qū)）在罕見病的診斷和管理所面臨的挑戰(zhàn)。報告強調，改善罕見病管理現(xiàn)狀需要優(yōu)先處理三大核心挑戰(zhàn)：如何讓患者獲得正確及時的診斷；如何提供經濟援助改善方案；如何為患者提供更多非醫(yī)療需求的支持。

全球目前有6000-7000種已知的罕見病。盡管被歸為“罕見病”，但據統(tǒng)計，亞太地區(qū)約有2.58億名罕見病患者[*]^[2],[3]，其中約50%為兒童^[4]。在中國大陸（根據報告，指中華人民共和國（除香港特別行政區(qū)、澳門特別行政區(qū)和臺灣地區(qū)），以下簡稱中國），醫(yī)學專家普遍將新生兒疾病發(fā)病率萬分之一、其他疾病患病率50萬分之一作為定義罕見病的分界線。根據中國疾病預防控制中心的預估，中國有世界上數量最多的罕見病患者，2014年的數據為1680萬^[5]。

受訪的專業(yè)醫(yī)護人員表示，由于缺乏相關的臨床指南、批準的治療藥物以及測試或治療所需的資金，平均僅有三分之一的罕病患者獲得最佳循證治療，展示了不容忽視的罕見病患者沉重疾病負擔與未被滿足的治療需求。

蔻德罕見病中心（CORD）創(chuàng)始人及主任黃如方（Kevin Huang）指出：“在中國，罕見病患者群體龐大，他們大多數未能獲得正確及時的診斷、接受最佳的循證治療和護理。更遺憾的是，社會對罕見病患者的困境缺乏基本認知。經濟學人智庫在這份報告中提出了罕見病管理面臨的核心挑戰(zhàn)，我們希望能夠與政府、醫(yī)護人員和其他相關方攜手努力，共同應對，為罕見病患者的生存現(xiàn)狀帶來積極改變?！?/p>

除了指出罕見病管理面臨的三大核心挑戰(zhàn)外，報告還建議政策制定者優(yōu)先關注可在短期內實現(xiàn)的目標，包括更好地收集和使用數據、加強醫(yī)護人員培訓、普及現(xiàn)有罕見病知識、與患者組織合作以整合社會資源更好地提供支持等。通過建立更全面、統(tǒng)一的治療方案，才有機會改善罕見病患者的生活, 保障罕見病患者生活質量，緩解經濟負擔，并讓他們在診療決策過程中更為主動，從而改變其未來。

談及報告的發(fā)現(xiàn)，主編Jesse Quigley Jones先生表示：“根據此次的調研，亞太地區(qū)的醫(yī)護人員表示他們亟需更多支持以便能更好地管理罕見病。與此同時，他們也非常希望能夠加強彼此交流和與患者組織的合作，共同改善罕見病患者的醫(yī)療護理現(xiàn)狀。隨著公共衛(wèi)生系統(tǒng)逐漸向一致性及整合性的方向發(fā)展，部分經濟體正在考慮制定更完善的醫(yī)療政策，同時將罕見病患者的醫(yī)療以及社會需求納入考慮。

CSL Behring亞太區(qū)市場部、醫(yī)療事務和市場準入執(zhí)行總監(jiān)Peter Chow表示：“受訪的醫(yī)護人員證實了罕見病患者在尋求正確的疾病診斷和治療方案時，面臨許多令人沮喪及復雜的挑戰(zhàn)。通過支持這項研究，我們希望能夠增加對這些不足和罕見病患者尚未被滿足醫(yī)學需求的認識。

我們真切地希望報告能夠為社會各界開展針對罕見病管理的討論提供契機，從而履行我們提高亞太地區(qū)及其他地區(qū)罕見病患者及其家人的生活質量的承諾?！?/p>

罕見病在中國：

• 據中國疾控中心預估，中國是全球罕見病患者最多的國家（2014年為1680萬人）⁵；其中90%以上罕見病患者的收入不足以支付生活與治療費用。^[6]
• 臨床醫(yī)生在職業(yè)生涯中遇到罕見病患者的機會微乎其微，但他們依然對自己掌握的罕見病知識非常自信。
• 在調查中，中國受訪者對醫(yī)療系統(tǒng)的響應速度和質量的評分最高；但同時他們也表示，只有24%的罕見病患者接受了最佳循證治療, 是在五大經濟體中占比最低。
• 37%的受訪者表示，專業(yè)醫(yī)生資源是否充足“始終是一項重大挑戰(zhàn)”。
• 少部分受訪者認為，患者組織應不應參與治療方案的制定（18%），以及確定臨床療效研究（15%），這些觀點并未在其他經濟體出現(xiàn)。

亞太地區(qū)報告結果顯示：

• 醫(yī)護人員掌握的專業(yè)知識是提高罕見病診斷和管理水平的基石。在所有市場，醫(yī)護人員都認為自己沒有足夠的能力來診斷和管理罕見病患者，因為他們很少遇到此類患者。約14%的受訪者表示，他們在職業(yè)生涯中從未遇到過罕見病患者。因此，在合理的時間范圍內做出正確診斷是醫(yī)護人員必須克服的首要挑戰(zhàn)。
• 患者是推動罕見病管理變革和采取行動的核心，他們需要被聆聽及接納的機會。報告發(fā)現(xiàn)，大多數醫(yī)護人員并不知道在其所在地區(qū)是否有病友組織?；颊叩穆曇羰谴龠M改革重要決定因素，唯有了解病患需求，才能規(guī)劃最符合患者需求的治療及護理方案，并促使醫(yī)療和政府機構中的關鍵決策者采取行動。
• 罕見病患者需要全面的、以患者為中心的照顧，并不限于藥物治療。罕見病患者除了健康狀況不佳外，還面臨著許多不同的挑戰(zhàn)，包括與疾病相關的藥物和護理費用帶來的經濟負擔，以及在活動和就業(yè)等社會方面的障礙。由于94%的罕見病缺乏獲得批準的治療方案^[7]，罕見病患者的護理需要非醫(yī)療服務的支持，使患者的生活質量在治療手段缺乏的情況下能夠得到保障。

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