Vesigen Therapeutics公司于22日成立，旨在利用專有的遞送技術(shù)，克服下一代療法（如CRISPR-cas9，RNA分子及其他治療性蛋白質(zhì)）在靶向性細(xì)胞內(nèi)輸送的障礙。拜耳飛躍計劃（Leaps by Bayer）和晨興創(chuàng)投領(lǐng)投了該公司2,850萬美元的A輪融資，Linden Lake Ventures和Alexandria Venture Investments也參與其中。

包括基因編輯，mRNA替代和RNA干擾在內(nèi)的新模式，對于未來療法甚至治愈性治療手段而言具有巨大的潛力。然而經(jīng)證明，將這些模式遞送到特定細(xì)胞和組織中的疾病靶點頗具困難。由于超過80%的已確認(rèn)且經(jīng)過生物學(xué)驗證的藥物靶點位于人體細(xì)胞內(nèi)，因此迫切需要創(chuàng)新性細(xì)胞內(nèi)遞送技術(shù)，將這些分子運送到靶點，充分釋放新型治療模式的全部潛力。 Vesigen公司正在開發(fā)一種全新遞送技術(shù)用于解決這一難題，開啟了為患者提供革新性治療選擇的新途徑。

Vesigen公司正在開發(fā)基于專有ARRDC1介導(dǎo)微泡（ARMMs）技術(shù)的藥物。這是一類融合型細(xì)胞外囊泡，自然演化為包裝并傳遞細(xì)胞和組織之間的通訊信號。 ARMMs具有獨特的特性，使其更適合產(chǎn)生和遞送治療介質(zhì)。 Vesigen公司及其科學(xué)創(chuàng)始人已經(jīng)證明，可以將眾多治療有效載荷（包括RNA，蛋白質(zhì)和基因編輯系統(tǒng)）包裝在ARMMs中，并以細(xì)胞內(nèi)方式在體外和體內(nèi)進行功能性傳遞。

Vesigen將利用募集資金構(gòu)建ARMMs平臺，并將推動眾多治療介質(zhì)進入臨床前及臨床開發(fā)。通過此次融資，Vesigen已任命來自晨興創(chuàng)投的陳樂宗為董事長，同時來自晨興創(chuàng)投的Stephen Bruso以及來自拜耳飛躍計劃的Juergen Eckhardt和Jak Knowles被任命為董事會成員。

（美通社,2020年7月27日美國馬薩諸塞州劍橋市和德國柏林）